Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Summit comunica datos positivos de una nueva formulación en Fase 1 y perfila su estrategia de mercado para Ezutromid, candidato para DMD

  • Una nueva formulación de Ezutromid alcanza un incremento seis veces mayor en los niveles máximos en plasma en pacientes.
  • Los planes incluyen la incorporación de la nueva formulación en la PhaseOut del Estudio clínico de DMD

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Oxford, UK, 9 Agosto 2016 – Summit Therapeutics plc, compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos para terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium Difficile, ha comunicado hoy los resultados de la Fase I del estudio clínico que muestran una nueva formulación para Ezutromid (referenciada como ‘F6′) con la que se consigue un incremento seis veces mayor de los niveles máximos en plasma en pacientes con DMD comparado con los alcanzados con la actual formulación clínica (referenciada como’F3’) con sólo dos quintas partes de la dosis.

A raíz de estos datos positivos, Summit también esboza su estrategia de desarrollo a través la solicitud de la autorización para la puesta en el mercado de Ezutromid, un modulador de utrofina. La modulación de utrofina es un tratamiento potencial modificador de la enfermedad para todos los pacientes con esta fatal enfermedad muscular, independientemente de su mutación del gen de la distrofina.

«El riguroso desarrollo de Ezutromid ha identificado esta nueva formulación F6 que alcanzó niveles de Ezutromid en plasma más altos en los pacientes de este ensayo, lo que nos permite explorar aún más el efecto terapéutico de este tratamiento prometedor», comentó el Dr. Ralf Rosskamp, Director General de Salud de Summit. «A raíz de estos alentadores datos obtenidos en la Fase I, tenemos la intención de incorporar a la formulación F6 de Ezutromid en nuestro ensayo actual en Fase 2, PhaseOut DMD. Esto nos permitirá comparar directamente la seguridad y la eficacia de las formulaciones F6 y F3 de Ezutromid, y ayudar a determinar su uso en futuros ensayos clínicos».

«La modulación de utrofina se centra en el mantenimiento de la expresión de la proteína utrofina para proteger la salud y la función muscular y creemos que estas dos formulaciones de Ezutromid son capaces de lograr esto. Por tanto, es preciso exponer ahora nuestra vía clínica para buscar la aprobación de comercialización de Ezutromid.»

Informados por estos hallazgos clínicos, la estrategia de desarrollo incluye:

La incorporación de la formulación F6 en el actual estudio en curso Fase 2 PhaseOut DMD como prueba de concepto (sujeta a aprobación regulatoria). Está previsto evaluar F6 hasta en 10 de los 40 pacientes que se espera sean inscritos y comparar F6 junto con la formulación F3 cuando se dosifica a más largo plazo. Los datos iniciales de la biopsia inicial de F3 de 24 semanas ahora se esperan en el segundo o tercer trimestre de 2017.

Se espera poner en marcha un ensayo aleatorio, controlado con placebo, diseñado con potencial para apoyar las aprobaciones reguladoras aceleradas y condicionales en los Estados Unidos y la Unión Europea, respectivamente, en la segunda mitad de 2017 (asumiendo datos provisionales positivos de la PhaseOut DMD), con los datos disponibles para posibles solicitudes regulatorias en 2019.

«Sobre la base de la evolución clínica lograda hasta la fecha, tenemos el placer de perfilar nuestra estrategia para el desarrollo de Ezutromid hacia la posible comercialización», ha dicho Glyn Edwards, director ejecutivo de Summit. «Estos planes se centran en una evaluación eficiente de la eficacia y seguridad de este modulador de utrofina mientras trabajamos para ponerla a disposición de todos los pacientes con DMD. Nuestros planes están diseñados para apoyar las primeras solicitudes para la aprobación acelerada y condicional sin dejar de construir un amplio y robusto conjunto de evidencias clínicas de este tratamiento con el potencial de «cambiar la vida'».

Resultados de la Fase 1 del ensayo clínico de la formulación Ezutromid F6

Los datos clínicos que se reportaron son de la segunda parte de la Fase 1 del ensayo clínico para evaluar la farmacocinética y seguridad de tres dosis fijas (250 mg, 500 mg y 1.000 mg dos veces al día) de la formulación F6 de Ezutromid en pacientes con DMD con edades comprendidas entre los 5 y los 9 años que siguieron una dieta modificada. Ezutromid fue generalmente bien tolerado en todas las dosis ensayadas. Un paciente presentó cambios en los parámetros hepáticos en los datos de laboratorio; no mostraba síntomas clínicos, pero fue retirado del ensayo y el hallazgo fue clasificado como un evento adverso grave. Con la dosis más alta, los cinco pacientes evaluables lograron una concentración plasmática máxima media de 390 ng / ml en el día 7, el día final de dosificación. Se espera también la modulación de utrofina con la formulación F3 que en una anterior ensayo de fase 1 en pacientes que siguieron la misma dieta modificada lograron una concentración plasmática máxima media de 63 ng / mL (2.500 dosis mg, dos veces al día) en el último día de la dosificación ( día 14). Los resultados más detallados de este ensayo de Fase 1 serán facilitados en futuras reuniones.

 

Fuente: Summit Therapeutics

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