Oxford, Reino Unido, 10 de octubre de 2012 – Summit PLC(AIM: Summ), una compañía de descubrimiento de drogas del Reino Unido, anuncia positivos los resultados principales de la Fase 1 de ensayo clínico de SMT C1100 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’), una enfermedad fatal de pérdida muscular para la que actualmente no existe cura.
SMT C1100, una molécula pequeña oral, es un fármaco potencial de modificación de la enfermedad que trabaja para aumentar o regular la cantidad de una proteína natural llamada utrofina.
Estos datos serán presentados en el 17 Congreso Anual de la Sociedad Mundial del Músculo, 9-13 de octubre de 2012, Perth Australia.
La Fase 1 del ensayo clínico se llevó a cabo en voluntarios sanos y evaluando una nueva formulación acuosa de SMT C1100. El ensayo cumplió con los criterios de valoración principales y los resultados muestran que la formulación es segura y bien tolerada en todas las dosis. Es importante destacar que la nuevas formulación también demostró mejores niveles de biodisponibilidad (absorción) de la droga que estaban por encima de los previstos necesarios para lograr la eficacia clínica.
Estos resultados apoyan firmemente la progresión de SMT C1100 en ensayos clínicos de pacientes.
«El resultado positivo de este ensayo de fase 1 es un importante paso adelante para la DMD y nuestro regulador de utrofina positiva para SMT C1100», comentó Glyn Edwards, consejero delegado de Summit. «La regulacion de la utrofina es un mecanismo importante para el tratamiento de la DMD, ya que se espera que tenga una amplia aplicabilidad para todos los pacientes, independientemente de la falla genética específica que causa la enfermedad. Es muy alentador que la nueva formulación de SMT C1100 muestra una biodisponibilidad mejorada, ya que creemos que apoya el avance de este tratamiento en los ensayos clínicos de pacientes con DMD. »
El estudio doble ciego, controlado por placebo examinó una y varias dosis ascendentes orales de una formulación de nanopartículas en suspensión acuosa de SMT C1100 en un total de 48 voluntarios sanos. Cuando las dosis individuales se incrementaron de 50mg/kg a 400mg/kg, SMT C1100 niveles en plasma sanguíneo se incrementaron durante varias horas por encima de los necesarios para dar un aumento del 50% en los niveles de utrofina in vitro medida en células tomadas de pacientes con DMD. Además, la nueva formulación resultó en mayores concentraciones en plasma sanguíneo de SMT C1100 cuando se compara con los resultados de un ensayo de fase 1 anterior estudio con voluntarios sanos que utiliza una formulación diferente. El análisis de los grupos de dosis múltiples ascendentes se mantiene en curso y los resultados se espera que sea divulgado más adelante este año. Una copia de la presentación que se da en el Congreso Mundial de la Sociedad de músculo estará disponible desde el sitio web de Summit, www.summitplc.com.
El ensayo de fase 1 ha sido apoyado por un grupo de fundaciones estadounidenses de DMD: Muscular Dystrophy Association, Charley’s Fund, Cure Duchenne, the Foundation to Eradicate Duchenne, Nash Avery Foundation and Parent Project Muscular Dystrophy.
(Fuente: http://www.summitplc.com/)
