Summit Therapeutics plc, compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos para terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium Difficile, presenta datos positivos provisionales de la Fase 1 del ensayo clínico que evalúa una nueva formulación oral de su modulador de utrofina SMT C1100 para la DMD. En este aumento de la dosis en el periodo inicial del ensayo clínico, todos los pacientes alcanzaron los niveles de fármaco en plasma que se consideran necesarios para obtener un potencial beneficio terapéutico. La dosis inicial de prueba de la nueva formulación, era una décima parte de la que se administra con la formulación actual del SMT C1100 y en la reciente Fase 1b del ensayo clínico de SMT C1100 con dieta modificada, se han alcanzado niveles similares de concentración de fármaco.- Oxford, 30 de marzo de 2016.
SMT C1100 es una terapia potencial modificadora de la enfermedad en todos los pacientes con DMD y está progresando en su formulación actual en la Fase 2 (prueba de concepto) del ensayo clínico.
«Estos datos iniciales son alentadores en relación al posible desarrollo de una formulación mejorada que podría alcanzar niveles sanguíneos de SMT C1100 que están por encima de los observados con nuestra formulación actual», dijo Ralf Rosskamp, MD, Director Médico de Summit. «Hemos podido ver en una previa Fase 1 del ensayo clínico, cómo una dieta equilibrada, permite a nuestra formulación actual, alcanzar los niveles en sangre que creemos que podrían proporcionar un beneficio terapéutico y nuestra nueva formulación en desarrollo, podría proporcionar más información sobre los beneficios potenciales de SMT C1100 en modulación de la utrofina en los pacientes con DMD «.
La nueva formulación de la Fase 1 del ensayo clínico de SMT C1100, está evaluando una dosis más alta de la nueva formulación. Se esperará a tener los datos completos del ensayo para decidir si se desarrolla esta nueva formulación.
Sobre la Nueva Formulación de SMT C1100 en la Fase 1 del Ensayo Clínico
La nueva formulación de SMT C1100 se compone de dos partes. En la Parte A se probaron dos nuevas formulaciones orales de SMT C1100 en 16 voluntarios sanos de sexo masculino. La formulación que consiguió aumentar de diez veces la exposición en plasma en voluntarios sanos, en comparación con la formulación actual del SMT C1100, fue la seleccionada para continuar en la Parte B del ensayo.
La Parte B del ensayo consiste en evaluar la farmacocinética y la seguridad de hasta tres niveles de dosis de la nueva formulación del SMT C1100, que se administra dos veces al día durante siete días, en ocho niños con DMD de entre cinco y nueve años. En el periodo inicial de tratamiento de la nueva formulación de Fase 1 del ensayo, en los pacientes que recibieron una dosis fija de 250 mg de la nueva formulación de SMT C1100 durante siete días, se alcanzaron niveles plasmáticos del fármaco similares a los de los pacientes que recibieron una dosis fija de 2.500 mg de la formulación actual de SMT C1100 en la Fase 1b del ensayo con dieta modificada completado en 2015. La nueva formulación de SMT C1100, fue generalmente bien tolerada en voluntarios sanos y en los pacientes que recibieron la primera dosis de la nueva formulación de SMT C1100. Los pacientes en este ensayo en Fase 1, están siguiendo guías alimentarias similares a los pacientes de la Fase previa 1b del ensayo con dieta modificada.
Fuente: Summit Therapeutics