Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Summit Therapeutics anuncia que la Fase 1B de su ensayo clínico de dieta modificada en pacientes con distrofia muscular de Duchenne, logra su principal objetivo

• Objetivo Primario MET: se observan niveles plasmáticos adecuados de SMT C1100, permitiendo continuar con el desarrollo.

• SMT C1100 avanza hacia la Fase 2 de un ensayo de etiqueta abierta.

• Conferencia telefónica programada para 13:00 BST/ 08 a.m. EDT

Summit Therapeutics, la compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos para terapias avanzadas contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por C. difficile, anuncia que la Fase 1b de su ensayo clínico de SMT C1100 de dieta modificada para el tratamiento de la DMD, cumplió su principal objetivo con la mitad de los pacientes que recibieron la dosis más alta de SMT C1100, logrando los niveles plasmáticos deseados después de una orientación alimentaria específica. En base a estos resultados, SUMMIT avanzará SMT C1100 en un ensayo clínico de fase 2 de etiqueta abierta.- 17 de Agosto de 2015, Oxford (UK).

La Fase 1b del ensayo clínico fue diseñada para aumentar los niveles plasmáticos de SMT C1100 en pacientes que debían llevar a cabo una dieta recomendada, con proporciones equilibradas de grasas, proteínas e hidratos de carbono, combinada con el consumo de un vaso pequeño de leche entera en el momento de la dosificación. El análisis inicial de los datos, muestra que seis de los 12 pacientes alcanzaron el nivel plasmático deseado después de recibir una dosis de 2.500 mg de SMT C1100 dos veces al día durante 14 días. En un ensayo en fase 1b anterior, sólo dos de los 12 pacientes que recibieron dosis de SMT C1100, alcanzaron el nivel plasmático deseado. SMT C1100 fue bien tolerado en todas las dosis probadas en el ensayo de dieta modificada sin efectos adversos graves. Estos resultados mejoran e incrementan los datos de seguridad del fármaco. SMT C1100 es una pequeña molécula moduladora de utrofina que se está desarrollando para el tratamiento potencial de todos los pacientes con DMD. SMT C1100 ha recibido la designación de fármaco huérfano en EE.UU. y Europa.

«La DMD tiene un impacto devastador en sus pacientes y familiares, y las opciones de tratamiento actuales son meramente paliativas o sólo son aplicables a pequeños subgrupos de pacientes. Un tratamiento universal para la DMD, como la SMT C1100 si se desarrolla con éxito, tendría un amplio impacto en estos pacientes y sus familias, tanto si se sigue solo el tratamiento, como si se sigue combinado con otras terapias para la DMD», dijo el profesor Francesco Muntoni del Hospital Great Ormond Street de Londres y principal investigador. «Estoy, por lo tanto, con muchas ganas de que se pongan en marcha futuros estudios clínicos con SMT C1100.»

«Estos datos despejan un obstáculo importante en el desarrollo de SMT C1100, demostrando así que es un candidato a fármaco viable y lo más importante, proporcionando esperanza a todos los pacientes y sus familias que viven con esta devastadora enfermedad «, dijo Glyn Edwards, Director General de la SUMMIT. «Nuestra prioridad es seguir avanzando la SMT C1100 eficientemente a través de futuros ensayos clínicos con pacientes, diseñados para evaluar el potencial beneficio clínico de este tratamiento prometedor y para ello pondremos en marcha la Fase 2 de un ensayo abierto, que se espera que comience a finales de este año.»

El ensayo también midió biomarcadores enzimáticos de daño muscular, como la creatina quinasa. En este estudio de dieta modificada, no hubo ningún cambio en los niveles de la enzima cuando los pacientes recibieron SMT C1100, en comparación a cuando recibieron placebo. La compañía tiene previsto evaluar la creatina quinasa, así como biomarcadores adicionales, en una mayor duración de la exposición al SMT C1100 en el próximo ensayo de etiqueta abierta en Fase 2.

Summit planea comenzar ensayo de etiqueta abierta en Fase 2, durante el cuarto trimestre de 2015. El ensayo evaluará los beneficios a largo plazo de SMT C1100 en la salud muscular, la función y la seguridad. Se proporcionarán más detalles del ensayo próximamente.

Conexión a la Conferencia

Summit será el anfitrión de una conferencia telefónica y webcast para discutir los resultados del ensayo de dieta modificada Fase 1b, hoy 17 de agosto 2015 a las 1:00 pm BST / 08 a.m. EDT. Para participar en la conferencia, por favor marque 44 (participantes del Reino Unido e internacionales) (0) 20 3427 1902 o +1 646 254 3360 (US número local), utilizando el código de confirmación de la conferencia 6476637. Los inversores también pueden acceder a un webcast de audio en vivo de la llamada a través de la sección de inversores del sitio web de la Compañía www.summitplc.com. Poco después de la finalización de la presentación, estará disponible una repetición del webcast.

Acerca del ensayo Fase 1b Modificado Dieta

La Fase 1b del ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo, fue diseñado para evaluar los niveles de plasma sanguíneo de SMT C1100 en pacientes pediátricos con DMD. A los pacientes y a sus cuidadores, se les proporcionó orientación alimentaria específica en cuanto a proporciones equilibradas y recomendadas de grasas, proteínas e hidratos de carbono. El estudio incluyó un total de 12 pacientes de edades comprendidas entre 5 y 13 años, divididos en partes iguales en tres cohortes de dosis, en los centros de ensayo en el Reino Unido. Los pacientes fueron asignados al azar en tres grupos, durante períodos de tratamiento de 14 días durante los cuales, cada paciente recibió dos dosis diferentes de SMT C1100 y un control de placebo. Hubo un período de descanso de al menos 14 días entre cada uno de los períodos de tratamiento. La compañía aún está evaluando los resultados completos del ensayo. Se espera que los datos completos de este estudio se presenten próximamente.

Fuente: Summit PLC

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