Summit Therapeutics plc, la compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos de terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’) y la infección por Clostridium difficile, anuncia que ha recibido la aprobación de la agencia regulatoria del Reino Unido (UK Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) y del Comité de Ética en la Investigación, para iniciar PhaseOut DMD, un ensayo clínico en Fase 2 de SMT C1100 en pacientes con DMD. SMT C1100 es una pequeña molécula moduladora de utrofina administrada por vía oral, que la compañía cree que tiene el potencial de tratar a todos los niños y jóvenes con DMD, independientemente de la mutación del gen subyacente de distrofina. La utrofina es funcional y estructuralmente similar a la distrofina, una proteína que es esencial para la función saludable de los músculos.- Oxford, Reino Unido. 21 de enero 2016.

«Nuestro principal modulador de utrofina, SMT C1100, hasta la fecha ha demostrado ser un potencial modificador de la enfermedad en los estudios preclínicos y con el inicio de PhaseOut DMD, estamos en una etapa de desarrollo clínico de SMT C1100 en la que estamos evaluando la posibilidad de este beneficio en los pacientes”, dijo Ralf Rosskamp, MD, Director Médico de Summit. «Estamos esperando la apertura de centros de ensayos clínicos en Reino Unido para inscribir a los primeros pacientes en breve.»

PhaseOut DMD tiene como objetivo proporcionar una prueba de concepto para el SMT C1100 y la modulación de la utrofina a través de mediciones de la infiltración de grasa muscular, así como la medición de la proteína utrofina y la regeneración de las fibras musculares en las biopsias musculares. El ensayo de 48 semanas de etiqueta abierta, se espera que pueda reclutar hasta 40 niños de edades comprendidas entre los cinco y los diez años en localizaciones en Europa y EE.UU. (estos últimos sujetos a la aprobación regulatoria de la Food and Drug Administration, o FDA). El criterio de valoración principal del ensayo, es el cambio en los parámetros iniciales de las imágenes de resonancia magnética, relacionados con la infiltración de grasa y la inflamación de los músculos de las piernas. Se están también estudiando los criterios de valoración funcionales, incluyendo la prueba de caminata de seis minutos, la evaluación ambulatoria “North Star” y los resultados reportados por los pacientes. Summit espera reportar datos del primer grupo de pacientes incluidos en el ensayo, periódicamente y a partir del segundo semestre de 2016 en adelante. Los datos de biopsia muscular del primer grupo de 24 semanas, se espera que estén disponibles antes de finales de 2016.

La compañía espera presentar una solicitud de investigación de nuevo fármaco a la FDA para permitir la inscripción de pacientes de EEUU en PhaseOut DMD. Además, la compañía está estudiando los medios para poder inscribir a los pacientes que han participado en los ensayos clínicos previos de SMT C1100, pero que pueden o no cumplir con los criterios de inclusión y exclusión para PhaseOut DMD. Summit espera proporcionar en breve más información sobre PhaseOut DMD que estará disponible en www.clinicaltrials.gov.

Fuente: Summit Therapeutics