Summit Therapeutics plc, compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos que promueve terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por C. difficile (CDI), ha informado de los resultados financieros correspondientes al cuarto trimestre y al ejercicio fiscal cerrado a 31 de enero de 2017.
El Sr. Glyn Edwards, Director General de Summit, ha comentado: «Creemos que el progreso alcanzado durante el año pasado en nuestros programas de DMD y CDI, combinado con nuestra sólida posición financiera tras la firma del acuerdo de licencia de Sarepta, nos han colocado en una posición fuerte para ofrecer valor a nuestros pacientes y accionistas».
«Nuestro ensayo de Fase 2 PhaseOut DMD, está en marcha y será completado en el segundo trimestre de 2017. Esperamos proporcionar el análisis completo de las biopsias a las 24 semanas, de los 20 pacientes dosificados con la formulación F3 o F6 de ezutromid, más los datos de las RM a las 24 semanas y las medidas funcionales de todos los pacientes en el ensayo, en el primer trimestre de 2018. La presentación de estos informes se hará en 2017, y más adelante se espera proporcionar un informe más amplio y completo de los beneficios potenciales de ezutromid en cuanto a la expresión de la utrofina, la salud del músculo y la función del músculo».
Programa de Modulación de Utrofina para DMD
Acuerdo de licencia y colaboración exclusiva:
Summit otorgó a Sarepta Therapeutics Inc., derechos exclusivos europeos para la modulación de utrofina incluyendo ezutromid.
Summit recibió un pago inicial de 40 millones de dólares y es candidata a recibir hasta 522 millones de dólares por futuros hitos relacionados con ezutromid, además de beneficios de ventas.
Los costes globales de investigación y desarrollo relacionados con ezutromid y la modulación de utrofina, se dividirán entre el 55% y el 45% (Summit / Sarepta) a partir de 2018.
Ezutromid (anteriormente SMT C1100) Destacados
El ensayo clínico en Fase 2 PhaseOut DMD, en curso en Reino Unido y EE.UU., se espera que finalice en el segundo trimestre de 2017.
Se espera que el análisis de la biopsia total a las 24 semanas, las RMs y los datos funcionales de DMD del ensayo PhaseOut, se notifiquen en el primer trimestre de 2018. Se realizará el análisis de biopsia provisional a las 24 semanas en un grupo inicial de pacientes en 2017.
El Comité Independiente de Monitoreo de Datos apoyó la extensión de PhaseOut tras el examen intermedio de los datos de seguridad y tolerabilidad.
La formulación F6 de ezutromid, logró aumentar en , los niveles plasmáticos máximos en pacientes con DMD en comparación con la formulación F3 y se está evaluando en el ensayo clínico PhaseOut DMD.
Ezutromid recibió la designación de vía rápida y la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA.
Otras actividades
Publicación sobre el desarrollo de biomarcadores cuantificadores de la proteína utrofina y la regeneración de las fibras musculares, demostrando así, la capacidad continuada en la modulación de utrofina.
Fuente: Summit
