La Distrofia muscular de Duchenne es causada por mutaciones en el gen de la distrofina. Estas mutaciones alteran un conjunto de proteínas que son necesarias para la estabilización de la membrana de la célula muscular. La pérdida de este ensamblaje conduce  en última instancia, a la muerte del músculo distrófico.

Una aproximación terapéutica atractiva para la DMD es reactivar las alternativas, programas independientes de la distrofina que normalmente estabilizan el músculo en regeneración y el músculo joven. El eje central de este complejo intracelular alternativo es la utrofina.

La proteína de la matriz extracelular biglican es un regulador crítico de la utrofina en el desarrollo muscular. Las pruebas en el modelo de ratón más ampliamente utilizado de DMD han demostrado que la liberación sistémica de biglican recombinante humano (rhBGN), regula al alza la utrofina y activa el programa de estabilización de membrana independiente  de la distrofina. La musculatura en los ratones expuestos a rhBGN es más saludable y se ha mejorado su función.

Es importante destacar que la forma activa de rhBGN carece del hidrato de carbono complejo (GAG) en las cadenas laterales que están presentes en la mayoría de las formas de biglican. Esta estructura simplificada facilita enormemente la fabricación rhBGN y mitiga los efectos secundarios.

Varias líneas de evidencia preclínica también hacen de biglican , un candidato convincente para pasar a las pruebas en humanos.

 

(Fuente: http://www.tivorsan.com/the-science/)