COLUMBUS, OH, 11 de Noviembre de 2009

Un estudio que aparece en la revista Science Translational Medicine pone a los científicos un paso más cerca de ensayos clínicos para probar una estrategia de entrega génica para mejorar la masa y función muscular en pacientes con ciertos trastornos musculares degenerativos.

La severa debilidad del cuádriceps es una característica definida de varios trastornos neuromusculares. Investigadores del Hospital Infantil Nacional, han mostrado que una estrategia de entrega génica que produce follistatina – una proteína natural que inhibe la miostatina, un factor de crecimiento negativo expresado específicamente en el músculo esquelético – directamente en los cuádriceps de primates no humanoides, resulto en expresión génica a largo plazo con efectos de mejoramiento en el músculo, incluyendo músculos más grandes con mayor fuerza.

Anteriormente, los investigadores del Hospital Infantil Nacional demostraron el potencial terapéutico de la follistatina utilizando el modelo de raton. Este estudio más reciente, produjo resultados similares en primates no humanoides en un estudio de traslación para demostrar la eficacia en la seguridad en una especie más estrechamente relacionada con los seres humanos. Los primates no humanoides que recibieron la inyección del gen de la follistatina, experimentaron un aumento pronunciado y duradero en el tamaño y fuerza muscular. El crecimiento muscular ocurrió durante 12 semanas después del tratamiento, después de ese tiempo la tasa de crecimiento pareció estabilizarse y fue bien tolerado, sin efectos adversos observados en el transcurso del estudio de 15 meses.

«Nuestros estudios indican que este enfoque relativamente no invasivo podría tener efectos a largo plazo, implica pocos riesgos y, potencialmente podría ser eficaz en diversos tipos de enfermedades musculares degenerativas como las múltiples formas de distrofia muscular», dijo el autor del correspondiente estudio, Brian Kaspar, PhD, investigador principal en el Centro de Terapia Génica del Instituto de Investigación del Hospital Infantil Nacional.

Jerry Mendell, MD, principal investigador en el Centro de Terapia Génica agregó: «Estas conclusiones servirán de base para la prueba en los pacientes y nos da confianza para seguir adelante con nuestro programa de traslación de la follistatina para aumentar la masa muscular».

El equipo de investigación ha desarrollado un plan con la Administración de Fármacos y Alimentos, y actualmente está en proceso la realización de estudios formales de toxicología y biodistribución para apoyar la iniciación de un ensayo clínico en humanos.

El uso potencial de esta estrategia para el fortalecimiento muscular tiene importantes implicaciones para los pacientes con enfermedades musculares como la distrofia muscular Duchenne – la forma más común de distrofia muscular -, así como para el primer ensayo clínico planeado para miositis con cuerpos de inclusión. También puede ser aplicable a otras formas de distrofia muscular, como la distrofia muscular facioescapulohumeral, en la que la sustitución de genes u otros tipos de manipulación genética no son factibles debido a la ausencia de un defecto genético específico.

Además de sus funciones en el Hospital Infantil Nacional, los Dres. Kaspar y Mendell ocupan puestos de facultad en el Colegio de Medicina de la Universidad de Ohio State.

(Fuente: http://www.nationwidechildrens.org/gd/applications/controller.cfm?page=204&id=705&type=new)