Investigadores de Cedars-Sinai dicen que los hallazgos sientan las bases para la prueba de CAP-1002 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Capricor Therapeutics ha presentado hoy en la publicación Stem Cell Reports, las conclusiones de un nuevo estudio realizado por investigadores del Smidt Heart Institute en Cedars-Sinai Medical Center, quienes han demostrado que las células derivadas de la cardiosfera (CDC), mejoraron la función del músculo cardíaco, las habilidades para caminar y la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne. Las CDC utilizadas en el estudio son la versión de investigación de CAP-1002, el producto de terapia celular de Capricor.- Los Ángeles, 22 de febrero de 2018

En el estudio divulgado hoy, los investigadores de Cedars-Sinai probaron la eficacia de CDCs en un modelo de ratón de la distrofia muscular de Duchenne, enfermedad genética progresiva y fatal. Los investigadores mostraron por primera vez, que las mejoras esqueléticas y cardíacas observadas en el estudio HOPE Duchenne de Capricor, podrían atribuirse directamente al tratamiento con CDC.

«Lo más notable de este estudio es que los investigadores dilucidaron aún más el mecanismo de acción de las células para los exosomas que liberan», dijo Linda Marbán, Ph.D., Presidenta y Directora Ejecutiva de Capricor.

Los exosomas, son las vesículas de tamaño nanométrico secretadas por los CDC que sirven como mensajeros celulares, que cumplen las instrucciones de los CDC para tratar la inflamación y la fibrosis. Los hallazgos publicados, también evidencian el potencial de CAP-1002 para estimular la reparación y regeneración del tejido muscular y reduce la inflamación, lo que permite la formación de nuevo músculo sano, como se demostró en el modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne.

«Capricor identificó la importancia de los CDC para tratar la distrofia muscular de Duchenne hace varios años y estamos encantados de ver publicado los resultados de esta investigación, para que otros cientídicos puedan conocer sus implicaciones como posible estrategia para tratar la distrofia muscular de Duchenne», dijo el Dr. Marbán. «La publicación de este estudio explica, por qué tenemos esperanza en que nuestra investigación demuestre que las células puedan funcionar en personas como parecen funcionar en ratones».

El ensayo HOPE-Duchenne encontró que una sola dosis intracoronaria de CAP-1002, produjo una mejoría significativa y sostenida en las funciones cardíacas y del músculo esquelético en niños y hombres jóvenes en etapas avanzadas de distrofia muscular de Duchenne.

El próximo ensayo clínico HOPE-2, evaluará la seguridad y eficacia de cuatro dosis intravenosas de CAP-1002, administradas cada tres meses durante un período de un año. Se inscribirán aproximadamente 84 niños y hombres jóvenes cuya capacidad para caminar se haya visto seriamente afectada por la pérdida de la función muscular, que ocurre a medida que progresa la distrofia muscular de Duchenne.

«Esperamos iniciar HOPE-2, para que podamos ver en un ensayo doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, si los efectos observados en los ratones y en el primer estudio en humanos son validados», dijo el Dr. Marbán.

En su estudio publicado, los investigadores de Cedars-Sinai, informaron que «no habían aspirado a restaurar la función del músculo esquelético, sino simplemente a compensar las consecuencias fisiopatológicas de la deleción de la distrofina en el corazón». Ahora informamos que los CDC y sus exosomas secretados, mejoran potentemente no solo la estructura y la función del músculo cardíaco sino también del esqueleto … También se observó una restauración inesperada y menor de la expresión de distrofina, pero esto no puede explicar todos los beneficios observados».

«CAP-1002 puede ser potencialmente muy importante en el grupo de terapias que evolucionan para tratar la distrofia muscular de Duchenne», dijo el Dr. Marbán. «Si bien, la terapia génica ofrece un enorme potencial para restaurar la expresión de la distrofina y mantener la función muscular, todavía habrá una inflamación y fibrosis significativa que puede compensar los efectos restauradores. Creemos que CAP-1002 puede funcionar sinérgicamente con las terapias modificadoras de la enfermedad, para controlar esos aspectos patológicos de la distrofia muscular de Duchenne».

Los investigadores también concluyeron que sus hallazgos «motivan aún más las pruebas de CDC en pacientes con Duchenne, mientras que identifican a los exosomas como candidatos terapéuticos de próxima generación».

Las CDC utilizadas en el estudio publicado en Stem Cell Reports, se fabricaron en Cedars-Sinai. El estudio fue financiado en parte por una subvención de la Coalición Duchenne.

Fuente: Capricor Therapeutics