Antonio Filareto,1 Sarah Parker,1 Radbod Darabi,1 Luciene Borges,1 Michelina Iacovino,2 Tory Schaaf,1 Timothy Mayerhofer,1 Jeffrey S. Chamberlain,3 James M. Ervasti,4 R. Scott McIvor,5 Michael Kyba2 & Rita C. R. Perlingeiro1

Journal name : Nature Communications.Volume:4,Article number:1549DOI:
10.1038/ncomms2550Received 08 August 2012. Accepted 25 January 2013
Published 05 March 2013

 

Resumen

La Distrofia Muscular de Duchenne es una enfermedad muscular progresiva e incurable causada por defectos genéticos y bioquímicos en el complejo distrofin-glicoproteico.

Nosotros mostramos el potencial regenerativo de los progenitores miogénicos derivados de células madre pluripotenciales inducidas con corrección distrófica , procedentes de fibroblastos de ratón que carece de ambas, la distrofina y la utrofina. Corregimos el fenotipo de las células madre pluripotenciales inducidas con un sistema de transposición «bella durmiente» llevando el gen de la micro-utrofina, diferenciando así a dichas células en progenitores de músculo esquelético y las transplantamos de nuevo en los ratones distróficos. Los músculos injertados mostraron gran número de miofibrillas micro-utrofin-positivas, con restauración bioquímica del complejo distrofin- glicoproteico y con mejoría de la fuerza contráctil. Las células transplantadas ampliaron la reserva de células satélite, respondieron adecuadamente al daño y mostraron sinapsis neuromuscular. También detectamos injerto muscular después de la liberación sistémica de estos progenitores corregidos.[space height=»HEIGHT»]
Estos resultados representan un importante avance hacia el tratamiento futuro de las distrofias musculares, usando células madre pluripotenciales autólogas corregidas genéticamente.

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(Fuente: http://www.nature.com/ncomms/journal/v4/n3/full/ncomms2550.html#auth-1%23auth-1)