Investigadores de Oxford han demostrado que un virus puede entregar parches moleculares para los músculos y el corazón. Una sola inyección del virus en un ratón con síntomas similares a la distrofia muscular de Duchenne restaurado la producción de distrofina en los músculos y el corazón, reduce la severidad de los síntomas y la esperanza de vida aumentó considerablemente. Si el método de entrega puede ser probado con éxito en ensayos clínicos, el número de inyecciones requeridas para entregar parches molecular podría reducirse.
Varios ensayos clínicos están en marcha para probar posibles tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne usando una tecnología llamada omisión de exón . La tecnología utiliza parches moleculares para que las células omitir la mutación en el gen de la distrofina para restablecer la producción de una más corta, pero funcional distrofina proteína. El objetivo es reducir los síntomas graves de niños con distrofia muscular de Duchenne a los síntomas más leves asociados con la distrofia muscular de Becker. Uno de los retos de esta tecnología es la prestación eficiente de los parches moleculares a todos los músculos del cuerpo, incluyendo el corazón. Además, los parches moleculares son de corta duración en el cuerpo, y si la tecnología se desarrolla en un tratamiento, inyecciones regulares probable será requerida.
Para superar estas dificultades, el grupo del Prof. Kay Davies utiliza un tipo de virus llamado virus adenoasociado que nunca se ha demostrado que causan enfermedades en los seres humanos, pero tiene la capacidad de infectar a las células musculares. El virus usado en este estudio fue modificado para llevar el mapa genético de los parches moleculares y para suministrar eficientemente esta información en el músculo y las células del corazón. El mapa genético luego daría lugar a la producción de altos niveles de parches moleculares exactamente donde se necesita. Para probar su teoría, el equipo utilizó un modelo de ratón con síntomas similares a la distrofia muscular de Duchenne. En estos animales, los síntomas aparecen a una edad temprana y la experiencia de ratones debilidad muscular y el despilfarro. Los ratones también tienen una curvatura aguda de la columna vertebral y, eventualmente, ser inmóvil y tienen una esperanza de vida de seis -. 18 semanas en comparación con al menos un año para los ratones sanos tras una única inyección del virus los investigadores encontraron los mismos niveles de distrofina en el músculos como se vería en ratones sanos. Las fibras musculares de los ratones tratados fueron restaurados a condición comparable a ratones sanos y el cambio en el estado general de los ratones fue significativa: en ratones inyectados con el virus que contiene el molde genético para los parches moleculares aumento de la fuerza muscular, la curvatura de la columna vertebral se redujo y los ratones sobrevivieron durante aproximadamente un año antes de los síntomas regresaron. Más importante aún, los niveles de distrofina en el corazón eran especialmente altas – algo que, según los investigadores, que ha impugnado algunos métodos de distribución de parches molecular .
Esta investigación ha demostrado con éxito que un virus adeno-asociado se puede utilizar para suministrar eficientemente los parches moleculares para los músculos y el corazón. Sin embargo, esta investigación es muy temprana en un modelo animal y su potencial para su uso en la práctica clínica requiere investigación adicional. Como se mencionó anteriormente, también debe tenerse en cuenta que al igual que todos los demás saltarse el exón-tecnologías, esta terapia potencial no curar la distrofia muscular de Duchenne – pero podría reducir la gravedad de los síntomas a un nivel similar al observado en la distrofia muscular de Becker. están ahí, Sin embargo, también desventajas asociadas con este método de entrega. El virus adeno-asociado provoca una leve respuesta inmune , lo que podría evitar una segunda o tercera inyección se presta a los niños. Sin embargo, la investigación está en marcha para investigar el uso de la inmunosupresión (fármacos que detienen el sistema inmunitario funciona correctamente) para detener el sistema inmunológico del cuerpo de responder al virus. Los investigadores esperan que esto podría permitir inyecciones de repetición para restaurar la producción de distrofina durante un largo período de tiempo. En el estudio, los ratones recibieron una única inyección cuyos efectos duraron casi un año. Si este método de entrega tuvo éxito en ensayos clínicos, se podría reducir el número de inyecciones requeridas para entregar parches moleculares. Esta técnica también se ha demostrado en un modelo animal que es particularmente bueno en aumentar la expresión de distrofina en el corazón, los métodos de entrega algo que otros podrían tener problemas para hacer.
