Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

VILTEPSO ™ (viltolarsen) de NS Pharma ha sido aprobada por la FDA en EEUU para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes compatibles con la terapia de omisión del exón 53

  • Los pacientes que tomaban VILTEPSO mostraron un aumento en la expresión de distrofina a un promedio de 5.9% de lo normal después de 20-24 semanas de tratamiento.
  • En general, en un estudio fundamental de VILTEPSO, el 100% de los pacientes mostró un aumento en niveles de distrofina después del tratamiento y el 88% de los pacientes mostraron niveles de distrofina del 3% de normal o mayor.

PARAMUS, Nueva Jersey: 12 de agosto de 2020 – NS Pharma, Inc. (NS Pharma; Presidente, Tsugio Tanaka), de Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku; Presidente Shigenobu Maekawa), anunció hoy que la FDA de EE.UU. ha aprobado la inyección de VILTEPSO ™ (viltolarsen) para pacientes con Distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles de la terapia de omisión del exón 53.

VILTEPSO recibió una Aprobación Acelerada de la FDA basada en un aumento en distrofina, una proteína clave para apoyar la salud muscular. Dado que la falta de distrofina es la causa subyacente de la DMD, aumentar la distrofina tanto y tan pronto como sea posible es una objetivo clave en el tratamiento de la DMD. VILTEPSO es la primera y única terapia de omisión del exón 53 para demostrar un aumento de distrofina en niños de hasta cuatro años. La aprobación continua de VILTEPSO puede depender de la confirmación de un beneficio en un ensayo confirmatorio de fase 3.

La DMD es causada por mutaciones genéticas que impiden la producción de distrofina. Los pacientes con DMD experimentan una pérdida muscular progresiva e irreversible con síntomas que aparecen desde los dos años de edad. Los problemas de los músculos cardíacos y respiratorios comienzan en la adolescencia y dan lugar a complicaciones graves y potencialmente mortales.

La presentación de VILTEPSO (NDA) incluyó resultados de una fase 2, estudio de dos períodos en pacientes de cuatro a menos de 10 años de edad realizado en Norte América (Estudio 1, N = 16) y un estudio multicéntrico de etiqueta abierta en niños de cinco a menos de 18 años de edad realizado en Japón (Estudio 2, N = 16).

En el Estudio 1, de los pacientes que recibieron la dosis recomendada de 80 mg / kg / semana (N = 8), el 100% de los pacientes (8/8) mostró un aumento en los niveles de distrofina después del tratamiento con VILTEPSO y el 88% de los pacientes (7/8) mostraron niveles de distrofina del 3% o superiores a normal. En general, después de 20-24 semanas de tratamiento, un aumento medio en la expresión de distrofina hasta casi el 6% sobre lo normal se observó con VILTEPSO (80 mg / kg / semana) frente al 0,6% en base.

Los efectos secundarios más comunes de VILTEPSO incluyeron infección del tracto respiratorio superior, reacción en el lugar de la inyección, tos y fiebre.

Durante décadas, los neurólogos que tratan la DMD han esperado el descubrimiento de terapias capaces de mejorar significativamente la producción de distrofina y la magnitud de aumento de distrofina observado con VILTEPSO es impresionante”, dijo el investigador del estudio Vamshi Rao, MD, Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital de Chicago. “La aprobación de VILTEPSO es un desarrollo emocionante para pacientes con DMD susceptibles de la terapia de omisión del exón 53 y puede convertirse rápidamente en un tratamiento fundamental para estos pacientes“.

Los pacientes que reciben tratamiento con VILTEPSO tienen la opción y la flexibilidad de recibir infusiones en su domicilio o en un hospital o centro de tratamiento. Se administra VILTEPSO por un profesional de la salud capacitado como 80 mg por kg de peso corporal 60 minutos a la semana infusión intravenosa.

NS Pharma proporcionará a familias, médicos y profesionales de la salud recursos individualizados en cada paso del camino a través del programa NS Support. NS Pharma organizará una serie de webinars sobre la coordinación de la atención integral disponible a través de NS Support. Pueden seguirles en LinkedIn y Twitter para obtener información y registro para los próximos seminarios web.

En nombre de NS Pharma y Nippon Shinyaku, me gustaría expresar nuestro más profundo agradecimiento a las familias y médicos que participaron en nuestros ensayos clínicos e hicieron posible la aprobación de hoy“, dijo Tsugio Tanaka, presidente de NS Pharma, Inc.”Estamos orgullosos de ofrecer ahora una nueva e importante opción de tratamiento para ayudar a abordar las necesidades insatisfechas causadas por esta devastadora enfermedad“.

NS Pharma continúa estudiando la seguridad y eficacia de VILTEPSO en la confirmación del Ensayo de fase 3 RACER53. Este estudio se inició en octubre de 2019 y actualmente está en reclutamiento. El propósito de este ensayo de fase 3 es confirmar los hallazgos clínicos que fueron presentado bajo la vía de Aprobación Acelerada.

Fuente: NS Pharma

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