El ensayo se ha diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de suvodirsen en pacientes con DMD susceptibles de omitir el exón 51. El objetivo de los resultados obtenidos es respaldar las aprobaciones regulatorias a nivel mundial.
Wave Life Sciences Ltd., la compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica, comprometida con ofrecer tratamientos que cambien la vida de las personas que luchan contra enfermedades devastadoras, ha anunciado hoy el inicio de DYSTANCE 51, el ensayo clínico de eficacia y seguridad de fase 2/3 de suvodirsen, un oligonucleótido estereoscópico en investigación, destinado a niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), susceptibles del salto del exón 51.- CAMBRIDGE, Misa., 27 de junio de 2019.
«El inicio del ensayo DYSTANCE 51 Phase 2/3, representa un hito importante para Wave y nuestro programa clínico de DMD, así como para las familias afectadas por Duchenne», dijo Michael Panzara, MD, MPH, Director Médico de Wave Life Sciences. “Estamos muy agradecidos de poder trabajar en colaboración con la FDA de EEUU, otros reguladores globales y nuestros socios de la comunidad Duchenne en este ensayo innovador y emocionante. Estamos orgullosos de haber trabajado con grupos de pacientes para poder incorporar sus comentarios en el diseño del ensayo y atender mejor las necesidades de los niños y las familias que viven con DMD».
«Nos complace que Wave Life Sciences incorpore importantes aportaciones de la comunidad de Duchenne, al diseñar su ensayo clínico de fase 2/3 de suvodirsen. Este estudio global está diseñado en torno a las necesidades de las familias, al medir un conjunto robusto de biomarcadores y puntos finales funcionales. PPMD espera conocer mucho más sobre este programa de omisión de exón, en la presentación de Wave en nuestra 25ª Conferencia Anual», dijo Pat Furlong, Presidente Fundador y Director Ejecutivo de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
DYSTANCE 51 es un ensayo global y se espera que incluya sitios de ensayos clínicos en EEUU, Europa, Australia, Canadá y Japón. Los resultados de este ensayo están destinados a respaldar las presentaciones regulatorias globales de suvodirsen.
DYSTANCE 51 ensayo clínico de fase 2/3
DYSTANCE 51 es un ensayo clínico global de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evaluará la eficacia y seguridad de suvodirsen, en niños ambulatorios que tienen entre 5 y 12 años (inclusive) con un diagnóstico genéticamente confirmado de DMD susceptible de omisión del exón 51. El ensayo probará dos niveles de dosis de suvodirsen y se espera que inscriba a aproximadamente a 150 pacientes. Los principales puntos finales de eficacia del ensayo clínico, medirán el cambio en el nivel de la proteína distrofina y el cambio en la puntuación de la Evaluación Ambulatoria de la Estrella del Norte (NSAA). Además de la NSAA, el ensayo incluirá otras medidas de resultados funcionales, como criterios secundarios de valoración de eficacia.
El ensayo clínico DYSTANCE 51, es el primer estudio seleccionado por la FDA para su programa piloto de diseños complejos e innovadores. Como participante en el programa piloto, la compañía ha mantenido múltiples reuniones con la FDA para discutir los elementos de diseño del ensayo, incluido el uso potencial de los métodos bayesianos para adaptar el ensayo al objetivo de maximizar la eficiencia y garantizar resultados clínicos sólidos.
Acerca de Suvodirsen
Suvodirsen es un oligonucleótido estereoscópico en investigación que se está evaluando en un estudio en curso de extensión abierta (OLE, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omisión del exón 51. Los datos del ensayo clínico de fase 1 de suvodirsen, demostraron un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable después de dosis únicas, lo que respalda su desarrollo clínico continuo, incluido el lanzamiento de DYSTANCE 51 y la continuación del estudio OLE. Wave presentará un análisis provisional de la expresión de la distrofina a partir de biopsias musculares en niños que recibieron suvodirsen en el estudio OLE, en la segunda mitad de 2019.
Aproximadamente el 13% de los pacientes con DMD tienen mutaciones genéticas que son susceptibles de ser tratadas con una terapia de omisión del exón 51. La tecnología de omisión de exón, tiene el potencial de inducir a la maquinaria celular a ‘saltar’ un exón específico y restaurar el marco de lectura, lo que da como resultado la producción de proteína distrofina funcional aunque truncada internamente.
Suvodirsen recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de DMD por parte de la FDA y la Comisión Europea, así como la designación de enfermedades pediátricas raras por parte de la FDA. A la espera de datos positivos de expresión de distrofina clínica, la compañía espera solicitar una aprobación acelerada de suvodirsen en EEUU en la segunda mitad de 2020.
Fuente: Wave Life Sciences
