Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Wave Life Sciences anuncia la designación de vía rápida de la FDA para Suvodirsen

Suvodirsen es un oligonucleótido en investigación para el tratamiento de pacientes con DMD, susceptibles de omisión del exón 51.- 16 de septiembre de 2019

Wave Life Sciences Ltd., compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica, comprometida con proporcionar tratamientos que cambien la vida de las personas que luchan contra enfermedades devastadoras, ha anunciado hoy que la FDA, ha otorgado la designación Fast Track a Suvodirsen para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes susceptibles de omisión del exón 51. La designación se basó en datos completos no clínicos in vitro e in vivo, que respaldan significativamente el potencial de Suvodirsen para abordar esta necesidad médica no satisfecha.- CAMBRIDGE, Mass., 16 de septiembre de 2019 

Nuestro objetivo en los programas Duchenne de Wave, es desarrollar urgentemente terapias que restablezcan la distrofina funcional a niveles que tengan el potencial de proporcionar un beneficio clínico significativo“, dijo Michael Panzara, MD, MPH, Director Médico de Wave Life Sciences. “Estamos encantados de haber obtenido la designación Fast Track de la FDA para Suvodirsen, decisión que creemos refleja su potencial como una alternativa significativa para quienes viven con esta terrible enfermedad genética. Continuaremos trabajando con las autoridades reguladoras con la esperanza de llevar Suvodirsen a la comunidad Duchenne lo más rápido posible”.

La designación Fast Track es otorgada por el FDA a productos destinados al tratamiento de enfermedades o afecciones graves o potencialmente mortales, que demuestran el potencial para abordar una necesidad médica no cubierta. La designación ofrece la posibilidad de interactuar frecuentemente con la FDA, para diseñar el plan de desarrollo del medicamento y asegurar la recopilación de los datos apropiados necesarios para respaldar la aprobación del medicamento, así como garantizar la elegibilidad de cara a una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA).

Suvodirsen se está evaluando actualmente en un ensayo de extensión abierta (OLE) para pacientes con DMD susceptibles de omisión del exón 51. Wave entregará un análisis provisional de la expresión de la distrofina en las biopsias musculares de los niños que reciben Suvodirsen en el estudio OLE, en el cuarto trimestre de 2019. A la espera de estos datos clínicos positivos, la compañía solicitará una aprobación acelerada de Suvodirsen en Estados Unidos en la segunda mitad de 2020. Suvodirsen también se está estudiando actualmente en DYSTANCE 51, un ensayo global de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que evaluará su eficacia y seguridad. Los resultados del ensayo DYSTANCE 51 están destinados a apoyar las presentaciones regulatorias globales para Suvodirsen. El ensayo también es el primero seleccionado por la FDA en su programa piloto CID.

Suvodirsen también ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de DMD por parte de la FDA y la Comisión Europea, así como la designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA. Además de Suvodirsen, Wave continúa avanzando en WVE-N531, su candidato preclínico para tratar la DMD en niños susceptibles de omisión del exón 53. La compañía también está explorando objetivos de exón más allá de los de suvodirsen y WVE-N531, incluyendo los exones 44, 45, 52, 54 y 55.

Acerca de Suvodirsen
Suvodirsen es un oligonucleótido en investigación que se está evaluando actualmente en un estudio de extensión abierta (OLE) para el tratamiento de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles de omisión del exón 51. Suvodirsen también se está estudiando en DYSTANCE 51, un ensayo global de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evaluará la eficacia y seguridad de Suvodirsen.

Aproximadamente el 13% de los pacientes con DMD tienen mutaciones genéticas susceptibles de tratamiento con una terapia de omisión del exón 51. La tecnología de omisión de exón, tiene el potencial de inducir a la maquinaria celular a “omitir” un exón específico y restaurar el marco de lectura, resultando en la producción de la proteína distrofina truncada internamente, pero funcional.

Fuente: Wave Life Sciences

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