Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Wave Life Sciences anuncia la interrupción del desarrollo de Suvodirsen para la distrofia muscular de Duchenne

No se han observado cambios en la distrofina en el ensayo de extensión abierta de fase 1.

Wave Life Sciences Ltd., la compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica comprometida con ofrecer tratamientos que cambien la vida de las personas que luchan contra enfermedades devastadoras, ha anunciado hoy su decisión de suspender el desarrollo de suvodirsen para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con mutaciones susceptibles de omisión del exón 51, en base a los datos obtenidos del ensayo de extensión abierta de fase 1 (OLE). Los resultados no han mostrado cambios en la expresión de distrofina, con las dosis de suvodirsen de 3.5 mg / kg o 5 mg / kg. No se han observado problemas de seguridad.

Como resultado de esta decisión, la compañía ha interrumpido inmediatamente los dos ensayos suvodirsen, el estudio OLE y el ensayo Fase 2/3 DYSTANCE 51. Los pacientes tendrán una última consulta final de seguimiento, pero no se administrarán más dosis y ya no se someterán a biopsias musculares. Además, Wave suspende WVE-N531 para pacientes con mutaciones susceptibles de omisión del exón 53.

Nos propusimos restaurar niveles significativos de distrofina en pacientes con Duchenne y no hemos logrado este objetivo“, dijo Michael Panzara, MD, MPH, Director Médico de Wave Life Sciences. “Los resultados no son los que esperábamos dados los datos prometedores de nuestros modelos preclínicos, y nos comprometemos a analizar aún más los resultados para ayudar en futuras investigaciones. Me gustaría agradecer a los pacientes y sus familias su coraje y participación en este programa, así como a nuestros colegas en los centros de Duchenne en todo el mundo, cuya dedicación ha hecho posible la realización de estos ensayos. Compartiremos los hallazgos adicionales del programa de desarrollo suvodirsen, para que la comunidad de Duchenne pueda beneficiarse de las conclusiones de este ensayo“.

El análisis intermedio, fue de un estudio global multicéntrico de suvodirsen (OLE) en pacientes que se inscribieron previamente en un estudio de seguridad y tolerabilidad de fase 1. Se inscribieron en OLE un total de 36 pacientes y recibieron las dosis objetivo de 3.5 mg / kg o 5 mg / kg. Se realizó una biopsia del músculo deltoides antes de la dosificación inicial en OLE y se obtuvieron biopsias de seguimiento del músculo deltoides para 27 de 36 pacientes. Se hicieron biopsias musculares de seguimiento en el brazo de la infusión semanal de 5 mg / kg, a los 10 pacientes a las 12 semanas y a nueve pacientes se les hicieron biopsias de seguimiento a las 22 semanas. Ocho pacientes recibieron biopsias musculares de seguimiento a las 22 semanas en el brazo de infusión semanal de 3,5 mg / kg, o . Las biopsias de ambos puntos temporales se analizaron como parte de este análisis intermedio.

Los resultados de suvodirsen son inesperados y muy decepcionantes. Agradecemos ser parte de la comunidad de Duchenne, nuestra organización ha sido moldeada por su fuerza y ​​resistencia“, ha dicho Paul Bolno, MD, CEO de Wave Life Sciences. “Si bien no logramos la restauración de distrofina en este estudio, hay una tendencia creciente hacia la terapia con ácido nucleico y estamos totalmente comprometidos con el avance de los medicamentos en enfermedades genéticas del sistema nervioso central, los ojos y el hígado. Trabajaremos para incorporar rápidamente nuestros aprendizajes, de modo que podamos cumplir con nuestra cartera de proyectos actual y futura. Como anunciamos anteriormente, esperamos informar los datos clínicos de nuestro ensayo PRECISION-HD2 en la enfermedad de Huntington para fines de 2019“.

Fuente: Wave Life Sciences

Quiero hacer una donación

Somos miembros de