CAMBRIDGE, Mass., 02 de julio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotecnología enfocada en brindar terapias transformacionales para pacientes con enfermedades graves y genéticamente definidas, anunció hoy que el Comité de Productos Médicos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió una opinión positiva recomendando WVE-210201 para su designación como medicamento huérfano para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
«Esta opinión positiva del Comité de productos médicos huérfanos de la EMA, basada en nuestros datos in vivo que respaldan la verosimilitud médica y el potencial de un beneficio significativo de WVE-210201, marca otro hito en nuestros esfuerzos para tratar de mejorar las vidas de los niños que sufren de Duchenne distrofia muscular «, dijo Michael Panzara, MD, MPH, Líder de franquicia Neurología Wave Life Sciences. «Seguimos muy enfocados en el avance de WVE-210201 en nuestro ensayo clínico de Fase 1 global en curso».
Para ser considerado para la designación de medicamentos huérfanos en la UE, las empresas deben proporcionar datos que demuestren la verosimilitud del uso de la terapia de investigación en el tratamiento de la enfermedad y establecer que la droga tiene el potencial de proporcionar ventajas relevantes o una contribución importante al cuidado del paciente sobre las terapias existentes. Se prevé que la opinión positiva emitida por COMP será adoptada por la Comisión Europea (CE) a finales de Julio de 2018.
La designación de medicamento huérfano por parte de la CE ofrece incentivos regulatorios y financieros para que las compañías desarrollen y comercialicen terapias que tratan una condición que pone en riesgo la vida o que es crónicamente debilitante y afecta a no más de cinco de cada 10,000 personas en la Unión Europea (UE), y donde no hay un tratamiento satisfactorio disponible. Entre los incentivos disponibles para medicamentos designados como medicamentos huérfanos por la CE hay diez años de exclusividad de mercado en la UE después de la aprobación del producto, elegibilidad para la autorización de comercialización condicional, asistencia de protocolo de la EMA a tarifas reducidas durante la fase de desarrollo del producto y acceso directo a centralización y autorización de comercialización en la UE.
WVE-210201 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico en fase 1 global, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y concentraciones plasmáticas de dosis únicas ascendentes de WVE-210201 administradas por vía intravenosa en pacientes con DMD con mutaciones susceptibles de omitir el exón 51. Se espera que el ensayo inscriba hasta 40 pacientes, incluidos pacientes ambulatorios y no ambulatorios, entre las edades de 5 y 18 años. Se esperan datos de seguridad de la prueba en el tercer trimestre de 2018.
Fuente: Wave Life Sciences
