Wave Life Sciences Ltd., compañía de biotecnología enfocada en terapias transformacionales para pacientes con enfermedades graves y genéticamente definidas, ha anunciado hoy que la FDA de EEUU, ha otorgado la designación de medicamento huérfano y la designación de enfermedad pediátrica rara para WVE-210201, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), susceptibles de omitir el exón 51. La Comisión Europea otorgó previamente la designación de medicamento huérfano para WVE-210201 en julio de 2018.- Cambridge, Mass., 16 de agosto de 2018.

«Nuestro equipo está motivado por la urgencia que requieren los pacientes, las familias y los cuidadores de afectados por distrofia muscular de Duchenne y otras afecciones graves que amenazan la vida con grandes áreas de necesidad insatisfecha», dijo Michael Panzara, MD, MPH, Neurology Franchise Líder de Wave Life Sciences. «Estamos muy contentos de recibir estas dos importantes designaciones de la FDA y creemos que refuerzan aún más el potencial de WVE-210201 para ayudar a los niños que sufren de DMD».

La Ley de medicamentos huérfanos proporciona incentivos económicos para fomentar el desarrollo de medicamentos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades y afecciones raras que afectan a menos de 200,000 personas en Estados Unidos. Para determinar la designación de medicamento huérfano, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA evalúa los datos preclínicos y clínicos para identificar productos prometedores para las enfermedades raras. Si la FDA concede la aprobación del mercado para WVE-210201 para el tratamiento de la DMD, la designación de medicamentos huérfanos otorgaría a Wave el derecho a siete años de exclusividad de mercado en Estados Unidos. Los incentivos adicionales, pueden incluir créditos impositivos relacionados con los gastos de ensayos clínicos, la exención de las tarifas de los usuarios de medicamentos recetados y la asistencia de la FDA en el diseño de ensayos clínicos.

La designación de enfermedad pediátrica rara por parte de la FDA se otorga en el caso de enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan a menos de 200,000 personas en Estados Unidos, cuyas manifestaciones serias o potencialmente mortales son principalmente en individuos de 18 años o menos. La designación proporciona incentivos regulatorios para que las compañías desarrollen y comercialicen terapias que traten estas condiciones. El patrocinador de un medicamento para una enfermedad pediátrica rara, puede ser elegible como comprobante de revisión de prioridad después de la aprobación del medicamento, que se puede utilizar para obtener una revisión de prioridad de una solicitud de comercialización posterior.

«Estas designaciones de los reguladores de EEUU representan el progreso significativo realizado por Wave Life Sciences y agradecemos a Wave su compromiso continuo con la comunidad de distrofia muscular de Duchenne», dijo Pat Furlong, presidente y CEO fundador de Parent Project Muscular Dystrophy. «Esperamos que el programa de omisión de exón 51 y otras iniciativas de Wave en DMD, continuen avanzando».

Acerca de WVE-210201

WVE-210201 se está estudiando actualmente en un ensayo clínico en fase 1 global, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y concentraciones plasmáticas de dosis únicas ascendentes de WVE-210201, administradas por vía intravenosa en pacientes con DMD con mutaciones susceptibles de omitir el exón 51. Se espera que el ensayo inscriba hasta 40 pacientes, incluidos pacientes ambulatorios y no ambulatorios, entre las edades de 5 y 18 años. A medida que los pacientes completan el ensayo de Fase 1, tienen la opción de inscribirse en un estudio de extensión abierto en curso en el que reciben tratamiento continuo con WVE-210201.

Fuente: Wave Life Sciences