Comisión de Garantías
En la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne y Becker participan varios agentes. Uno de ellos son las administraciones e instituciones públicas.
Nuestro deber como representantes de pacientes es establecer una comunicación fluida con ellas.
Es por ello que creamos el Comité de Garantías que nos permite fijar estrategias y reunirnos periódicamente para exponer nuestros objetivos y necesidades tanto en la defensa del paciente, como en nuestro posicionamiento como entidad.
Servicio Jurídico
Trabajamos desde tres vías diferenciadas para mejorar la calidad de vida de los afectados y sus familias:
1. Asesoramiento jurídico directo en situaciones particulares que afecten a nuestros socios. Con este apoyo se pretende garantizar el acceso efectivo a los derechos, recursos y ayudas específicas dirigidas al área de discapacidad y enfermedades raras.
2. Asesoramiento jurídico como organización representativa del colectivo de afectados por Duchenne y Becker. De esta forma se garantiza que todos los convenios de colaboración en el ámbito de investigación y en el área de colaboración con empresas y entidades financiadoras o que prestan servicios a nuestra entidad, se firmen en las condiciones más beneficiosas para nuestra organización.
3. Soporte a la comisión de garantías. El departamento jurídico forma parte de esta comisión creada para realizar funciones de comunicación y de relaciones institucionales dirigida a exigir a los organismos públicos que trabajen para garantizar los derechos de acceso a tratamientos y especialistas de referencia así como garantizar los derechos de nuestro colectivo en el ámbito social, educativo y laboral.
Agencia Europea del Medicamento (EMA)
Contamos con un miembro de nuestra organización como representante experto de pacientes en la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la DMD. La Agencia Europea del Medicamento es la agencia reguladora de la evaluación científica y supervisión de las medicinas desarrolladas por las compañías farmacéuticas para su uso, tanto en humanos como animales, en la Unión Europea. La EMA también da consejo científico para ayudar en el desarrollo de medicamentos y designa los medicamentos huérfanos.
En el caso de los medicamentos, el comité encargado de su aprobación es el Comité para Productos Medicinales de Uso Humano (CHMP por sus siglas en inglés). Para cada solicitud de márketing que se presenta de cada medicamento, la EMA convocará un comité de expertos, el CHMP, que incluye científicos expertos en la enfermedad, médicos especialistas y empleados de la agencia reguladora que tendrá que juzgar si los datos de los ensayos son suficientemente positivos para que el proceso siga adelante, y una vez terminada la fase 3, si se otorga la licencia para comercializar la medicina en la Comunidad Europea, bajo qué condiciones y para qué población específica, y a partir de ahí se abrirá un proceso de negociación del precio en cada unos de los países, en lo que la EMA ya no interviene.
Sin embargo, cuando hay dudas sobre la eficacia de una medicina, pero pruebas de qué sí que hay cierto beneficio, la EMA puede convocar un Grupo Asesor Supervisor (SAG) en el que, además de científicos, médicos y representantes de la agencia, se invita a 3 ó 4 representantes de pacientes. El papel de los mismos es dar su opinión sobre el efecto de la medicina en los pacientes en función ya no sólo del dossier preparado por la farmacéutica para el ensayo sino también de la información que tienen y en diálogo con los pacientes afectados. El compromiso de ese representante de pacientes, una vez designado, es leer toda la información proporcionada y desplazarse al lugar de la UE donde se realice la reunión durante la duración de la misma. El representante de pacientes se compromete también a guardar confidencialidad sobre lo que se discute y toda la información proporcionada, que en ese punto es no pública.
