Las mutaciones sin sentido introducen codones de parada prematuros en el «guión» genético. Cuando la secuencia mutada se traduce en una proteína, la proteína resultante está incompleta y por lo tanto no funcional. Las mutaciones sin sentido representan algunos de los tipos más severos de enfermedades genéticas y a menudo son muy perjudiciales para los órganos diana.
Las evaluaciones preclínicas y no clínicas de ELX-02 han demostrado que el fármaco candidato es un potente TRID en varios modelos de este conjunto de enfermedades devastadoras, incluyendo distrofia muscular de Duchenne (DMD), fibrosis quística (FC) y otras.
