Últimamente se están proponiendo tratamientos que podrían mejorar la función, pronóstico y calidad de vida, y esto genera grandes esperanzas depositadas en los ensayos clínicos.
Tenemos la suerte de encontrarnos en un momento en que las opciones están creciendo, pero también hay que tener unas expectativas realistas sobre los ensayos clínicos.
Que debemos tener en cuenta sobre los ensayos clínicos
1. No todos los pacientes son elegibles para un ensayo clínico, y en algunos casos puede haber efectos secundarios graves.
2. El propósito del ensayo clínico no es el tratamiento de una sola persona. El objetivo es recoger datos de seguridad, dosis y los efectos del tratamiento en todo el grupo de participantes.
3. En algunos estudios no todos reciben la terapia potencial, si no que tenemos estudios controlados con placebo. En estos casos, nadie, ni siquiera a los médicos, saben si una persona está recibiendo tratamiento o placebo.
4. El paciente y la familia deben estar informados en todo momento sobre el estudio, para poder valorar los pros y contras que conlleva la participación. Esta información puede ser obtenida en Duchenne Parent Project España mediante el Registro de pacientes DMD / BMD España, con el apoyo psicológico necesario por el programa SARA. En cualquier caso, la principal fuente de información es la comunicación directa con los investigadores y los médicos que lleven a cabo el ensayo clínico.
¿Qué es un ensayo clínico?
Un ensayo clínico es un protocolo de experimentación en seres humanos que tiene el propósito de determinar la eficacia y los posibles efectos secundarios de un compuesto o una terapia.
Este procedimiento empieza con una Fase preclínica cuya duración oscila entre los 3-4 años, y que se lleva a cabo en cultivos celulares y animales de experimentación. En esta etapa se definen los mecanismos de acción, toxicidad y efectos secundarios, además de otros importantes parámetros en los que se decide si se debe o no proceder con los ensayos clínicos en seres humanos.
Si se supera la Fase preclínica se pasa a un Ensayo clínico. Este, se divide en cuatro fases con el fin de demostrar la eficacia y la tolerabilidad del compuesto, además de valorar un posible riesgo-beneficio favorable.
