Estudio Clínico:
Distrofia muscular de Duchenne (DMD), la distrofia muscular más común, conduce a un daño del músculo esquelético y cardiaco. El tratamiento de las complicaciones pulmonares ha mejorado la supervivencia, sin embargo, la enfermedad del músculo cardiaco o miocardiopatía se ha convertido en la principal causa de muerte, por lo general en la tercera década. Aunque los cambios de miocardio comienzan temprano, la enfermedad cardíaca clínicamente significativa rara vez se detecta en la primera década de la vida. En consecuencia, la miocardiopatía DMD con frecuencia no se reconoce (y no se trata) hasta estar avanzada (e irreversible).
Las directrices actuales de DMD de atención cardiovascular recomiendan los betabloqueantes y los inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (IECA) en disminución de la fracción de eyección (FE) se observó mediante ecocardiografía (eco), sin embargo, esta estrategia no ha mejorado significativamente los resultados. Nuestro equipo ha hecho recientemente un gran avance en un estudio con ratones, mostrando en un modelo que causa la enfermedad del músculo cardíaco lo mismo en humanos con DMD añadiendo una medicina antigua utilizada tradicionalmente para la hipertensión y la última etapa de la insuficiencia cardíaca que puede prevenir el daño del músculo cardíaco. Debido a la probada seguridad de este medicamento en niños y adultos, que está listo para ser estudiado de inmediato en un ECA en pacientes con DMD para mostrar con suerte, como se hizo en ratones, que puede prevenir las devastadoras consecuencias del daño del músculo cardíaco.
