NPC-14

Ensayo Clínico Fase 2:
Estudio de Fase II de NPC-14 para explorar la seguridad, tolerabilidad y eficacia en la distrofia muscular de Duchenne

 

Este estudio es un estudio de fase II diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de NPC-14 en pacientes con DMD ambulatorios con mutación sin sentido que fueron confirmados por análisis de todo el genoma.