En este estudio los investigadores pondrán a prueba la eficacia del tratamiento con tamoxifeno en niños con DMD deambulantes. El tamoxifeno es un fármaco utilizado para el tratamiento paliativo de pacientes con cáncer de mama y tiene un perfil de seguridad excelente. Además, el tamoxifeno fue probado en el pasado en los niños, para otras indicaciones pediátricas, y mostró una excelente seguridad y sin efectos secundarios.
El tamoxifeno está siendo probado en este estudio, como una terapia para DMD, por las siguientes razones:
(I) que ha demostrado tener efecto antifibrótico en múltiples in-vivo sistemas
(Ii) que ayuda en la reparación de los músculos dañados.
En otras palabras, se espera que el tamoxifeno pueda tener un efecto sinérgico en los pacientes con DMD, debido a su mecanismo de acción dual. De hecho, el tamoxifeno ha demostrado tener efectos beneficiosos significativos en el modelo de ratón mdx de la DMD. Además, una pequeña cohorte compasiva de 3 niños, tratados durante 6 meses con tamoxifeno, dio resultados muy alentadores.
Ensayo clínico Fase 3:
