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Exonics publica los resultados de una investigación cuya tecnología de reparación genética, restableció la expresión de distrofina en un modelo canino de distrofia muscular de Duchenne

La administración sistémica de los componentes de edición del gen SingleCut CRISPR restauraron la expresión de distrofina hasta en un 92 por ciento de la expresión normal en el músculo cardíaco de los canes. El primer ensayo de la tecnología SingleCut de Exonics en mamíferos grandes,
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Pfizer finaliza los ensayos clínicos de Domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Pfizer Inc. ha anunciado hoy que está terminando los dos ensayos clínicos que evalúan domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD): ensayo de seguridad y eficacia de fase 2 (B5161002) y ensayo de extensión de etiqueta abierta (B5161004). El
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En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha presentado datos preliminares sobre los 3 primeros niños tratados en la fase 1/2a de terapia génica con microdistrofina para pacientes con distrofia muscular de Duchenne

1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas e
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Solid Biosciences anuncia que la FDA elimina la retención clínica sobre SGT-001

Las actividades para reanudar la inscripción en el ensayo clínico IGNITE DMD Fase I / II están en marcha Conferencia telefónica programada para hoy en 8:30 a.m. ET . CAMBRIDGE, Mass., 18 de junio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB) anunció hoy que la
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Carta a la comunidad de Duchenne: Actualización sobre el ensayo clínico IGNITE DMD

“Estimados miembros de la comunidad Duchenne, Como colaboradores comprometidos en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), quisimos compartir con ustedes la actualización en cuanto a nuestras continuas interacciones con la FDA sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clí
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Pfizer dosifica el primer paciente,mediante la terapia génica en investigación Mini-Dystrophin para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Pfizer Inc. ha iniciado un ensayo clínico de Fase 1b para su candidato a terapia génica mini-distrofina, PF-06939926, en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El primer niño recibió una infusión del gen mini-distrofina el 22 de marzo, administrada bajo la supervisión del inv
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Carta a la comunidad Duchenne sobre el estado del ensayo clínico IGNITE DMD

“Estimados miembros de la comunidad de Duchenne, La FDA de EEUU, ha suspendido nuestro ensayo clínico de Fase I / II para SGT-001, IGNITE DMD, después de un evento adverso grave que ocurrió en el primer paciente dosificado, un adolescente no ambulatorio. El paciente ingresó en e
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