PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna en niños de dos a cinco años con mutación sin sentido de distrofia muscular de Duchenne, f
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Duchenne Parent Project España denuncia la denegación de Ataluren a un niño afectado por Duchenne en Cataluña

El niño, de 11 años de edad, ha recibido la negativa desde la dirección del hospital Sant Joan de Deu, donde otros dos niños sí reciben este tratamiento Ataluren es un medicamento indicado para la mutación que sufre este paciente, está aprobado por la EMA y ya se está administrando a
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El CHMP adopta una opinión positiva para la expansión de Translarna™ (ataluren) para incluir pacientes desde 2 años de edad

- Se prevé la ratificación de la Comisión Europea en los próximos meses. - Aprobación de la reevaluación anual de Translarna recomendada también por el CHMP . SOUTH PLAINFIELD, N.J., 1 Junio 2018 /PRNewswire/ PTC Therapeutics ha anunciado hoy que el CHMP (Comité para Uso Humano de Pro
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Duchenne Parent Project España revela que Castilla y León es la única comunidad donde los niños afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne no acceden a Ataluren

LA ASOCIACIÓN DUCHENNE PARENT PROJECT ESPAÑA REVELA QUE CASTILLA Y LEÓN ES LA ÚNICA COMUNIDAD DONDE LOS NIÑOS AFECTADOS POR LA ENFERMEDAD DE DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE NO ACCEDEN A TRATAMIENTO Madrid; 18/4/2018.- En el día Europeo de los Derechos de los Pacientes, la Asociación Du
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The Lancet: Ataluren en pacientes con distrofia muscular de Duchenne mutación sin sentido (ACT DMD)

Ataluren en pacientes con distrofia muscular de Duchenne mutación sin sentido (ACT DMD): ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase 3 Autores: Prof Craig M McDonald, MD’Correspondence information about the author Prof Craig M McDonaldEmail the
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El CHMP recomienda la renovación de la autorización de comercialización de Translarna™ para la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne

El CHMP recomienda la renovación de la autorización de comercialización de Translarna ™ para la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne, basándose en la evaluación continua y positiva de los riesgos. PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy, que el Comité de Medicamen
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PTC Therapeutics anuncia nuevos análisis que apoyan el potencial beneficio de Ataluren en la preservación de la función pulmonar en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne y mutación sin sentido

PTC Therapeutics, ha anunciado hoy nuevos datos que apoyan el potencial beneficio de ataluren en la preservación de la función pulmonar en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne y mutación sin sentido (nmDMD). Los resultados, que se presentan hoy como parte de un
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