Presentación de resultados del estudio de Fase II en EE. UU. / Canadá de NS-065 / NCNP-01 (Viltolarsen) de Nippon Shinyaku

Nippon Shinyaku Co.  (Sede, Ciudad de Kyoto) ha anunciado hoy, la presentación de la Dra. Paula Clemens, Universidad de Medicina de Pittsburgh, de los resultados del ensayo clínico de viltolarsen *1 en el 23º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society, celebrado en Mendoz
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Exonics publica los resultados de una investigación cuya tecnología de reparación genética, restableció la expresión de distrofina en un modelo canino de distrofia muscular de Duchenne

La administración sistémica de los componentes de edición del gen SingleCut CRISPR restauraron la expresión de distrofina hasta en un 92 por ciento de la expresión normal en el músculo cardíaco de los canes. El primer ensayo de la tecnología SingleCut de Exonics en mamíferos grandes,
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Wave Life Sciences recibe una opinión positiva sobre la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea para WVE-210201

CAMBRIDGE, Mass., 02 de julio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotecnología enfocada en brindar terapias transformacionales para pacientes con enfermedades graves y genéticamente definidas, anunció hoy que el Comité de Productos Médico
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Daiichi Sankyo anuncia los resultados del ensayo clínico de fase 1/2 para DS-5141 (agente terapéutico para la distrofia muscular de Duchenne)

Daiichi Sankyo Company, Limited ha anunciado hoy, los primeros resultados del ensayo clínico de fase 1/2 en Japón de DS-5141 , medicamento de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, que Daiichi Sankyo está desarrollando junto con el Instituto de Tratamiento de Enfermedades
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Carta a la comunidad de Duchenne: Actualización sobre el ensayo clínico IGNITE DMD

“Estimados miembros de la comunidad Duchenne, Como colaboradores comprometidos en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), quisimos compartir con ustedes la actualización en cuanto a nuestras continuas interacciones con la FDA sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clí
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Carta a la comunidad Duchenne sobre el estado del ensayo clínico IGNITE DMD

“Estimados miembros de la comunidad de Duchenne, La FDA de EEUU, ha suspendido nuestro ensayo clínico de Fase I / II para SGT-001, IGNITE DMD, después de un evento adverso grave que ocurrió en el primer paciente dosificado, un adolescente no ambulatorio. El paciente ingresó en e
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Solid Biosciences anuncia la suspensión del ensayo clínico SGT-001 Fase I / II

Solid Biosciences Inc. ha anunciado hoy que ha recibido una notificación de la FDA de EEUU sobre el ensayo clínico IGNITE DMD fase I / II para la transferencia de genes de microdistrofia SGT-001 en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que tiene lugar en el Clinical Hold.- Cambridg
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