Sarepta anuncia la aceptación de la FDA de su solicitud de nuevo medicamento para Golodirsen (SRP-4053) para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne con omisión del Exon 53

- La FDA otorga estatus de revisión prioritaria. - La fecha de acción reglamentaria es 19 de agosto, 2019. - Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne. Sarepta Therapeutics, Inc
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Comunicado a la comunidad Duchenne: Datos preliminares e intención de dosificar la escalada en IGNITE DMD

Querida comunidad Duchenne, Hoy hemos anunciado nuestra intención de aumentar la dosis de SGT-001 en IGNITE DMD, el ensayo de fase I/II que evalúa la terapia genética con microdistrofina como posible tratamiento para Duchenne. Esta decisión ha sido tomada en base al resultado de las 3
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Solid Biosciences anuncia datos preliminares de SGT-001 y su intención de aumentar la dosis en el ensayo clínico IGNITE DMD para la distrofia muscular de Duchenne

CAMBRIDGE, Mass., 07 de febrero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Solid Biosciences (Nasdaq: SLDB) anunció hoy los resultados preliminares de IGNITE DMD, el ensayo clínico de Fase I / II de la Compañía con un aumento de la dosis que evalúa la seguridad y la eficacia de la transferencia del g
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Capricor reanuda la dosificación en pacientes inscritos en el ensayo clínico HOPE-2 para la distrofia muscular de Duchenne

Capricor Therapeutics, compañía de biotecnología, anunció hoy que se ha reanudado la dosis en los de pacientes ya inscritos en su ensayo clínico HOPE-2 de CAP-1002, nuevo candidato de terapia celular, para tratar la Distrofia Muscular de Duchenne. Hasta la fecha, se han inscrito en el
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Social Duchenne Enero 2019

Accede a los eventos y actividades en los que hemos estado presentes en el mes de enero. Pincha en la siguiente imagen:
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Reunión productiva con la Dirección de Cartera Básica del Ministerio de Sanidad

Duchenne Parent Project España se ha reunido con la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, concretamente con Isabel Pineros, Vocal Asesor de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia
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Informe de una reunión de TREAT-NMD / Organización Mundial de Duchenne sobre Metodología de Cuantificación de Distrofinas

    Representantes del mundo académico, organizaciones de pacientes (DPPE), la industria y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos asistieron a un taller sobre metodología de cuantificación de distrofina. Los objetivos del taller fueron proporcionar una vis
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