Wave Life Sciences anuncia datos de seguridad y tolerabilidad de la Fase 1 de Suvodirsen y el diseño del ensayo clínico de Fase 2/3

Wave Life Sciences Ltd., compañía de medicamentos genéticos, comprometida con el desarrollo de tratamientos que cambien la vida de las personas que luchan contra enfermedades devastadoras, ha anunciado hoy, los resultados finales de su ensayo clínico de fase 1 con Suvodirsen (WVE-2102
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Audentes Therapeutics anuncia la expansión de la plataforma tecnológica de AAV con nuevos programas de desarrollo para la Distrofia Muscular de Duchenne y la distrofia miotónica

- La plataforma de expansión combina el poder de liberación de AAV, con las herramientas de precisión de oligonucleótidos antisentido para desarrollar los mejores tratamientos para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). - Se ha acordado la licen
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Sarepta anuncia la aceptación de la FDA de su solicitud de nuevo medicamento para Golodirsen (SRP-4053) para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne con omisión del Exon 53

- La FDA otorga estatus de revisión prioritaria. - La fecha de acción reglamentaria es 19 de agosto, 2019. - Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne. Sarepta Therapeutics, Inc
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El estudio clínico de la distrofia muscular de Duchenne de Wave Life Sciences ha sido seleccionado para el programa piloto de diseños innovadores de ensayos complejos de la FDA

Suvodirsen (WVE-210201) Fase 2/3 ensayo elegido en la ronda inaugural del programa piloto El programa piloto de la FDA es una iniciativa de la 21 st Century Cures Act CAMBRIDGE, Mass., 03 de enero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotec
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Sarepta Therapeutics completa la presentación de una nueva solicitud de fármaco en busca de la aprobación de Golodirsen (SRP-4053) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptible de omitir el exón 53

- Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne.  – La presentación representa un avance continuo de la plataforma patentada basada en ARN de PMO de la empresa. CAMBRIDGE, Mas
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Resultados positivos en la fase 1 de WVE-210201 en Distrofia Muscular de Duchenne

El perfil de seguridad y tolerabilidad de WVE-210201 es apto para iniciar las fases 2 y 3 del ensayo clínico en niños con DMD susceptibles de omisión del exón 51. Los datos provisionales de eficacia del ensayo de extensión de etiqueta abierta, se esperan para el segundo semestre de 20
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Wave Life Sciences recibe una opinión positiva sobre la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea para WVE-210201

CAMBRIDGE, Mass., 02 de julio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotecnología enfocada en brindar terapias transformacionales para pacientes con enfermedades graves y genéticamente definidas, anunció hoy que el Comité de Productos Médico
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