Sarepta anuncia la aceptación de la FDA de su solicitud de nuevo medicamento para Golodirsen (SRP-4053) para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne con omisión del Exon 53

- La FDA otorga estatus de revisión prioritaria. - La fecha de acción reglamentaria es 19 de agosto, 2019. - Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne. Sarepta Therapeutics, Inc
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El estudio clínico de la distrofia muscular de Duchenne de Wave Life Sciences ha sido seleccionado para el programa piloto de diseños innovadores de ensayos complejos de la FDA

Suvodirsen (WVE-210201) Fase 2/3 ensayo elegido en la ronda inaugural del programa piloto El programa piloto de la FDA es una iniciativa de la 21 st Century Cures Act CAMBRIDGE, Mass., 03 de enero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotec
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Sarepta Therapeutics completa la presentación de una nueva solicitud de fármaco en busca de la aprobación de Golodirsen (SRP-4053) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptible de omitir el exón 53

- Golodirsen se ha estudiado para el tratamiento de pacientes susceptibles al exón 53, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne.  – La presentación representa un avance continuo de la plataforma patentada basada en ARN de PMO de la empresa. CAMBRIDGE, Mas
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Resultados positivos en la fase 1 de WVE-210201 en Distrofia Muscular de Duchenne

El perfil de seguridad y tolerabilidad de WVE-210201 es apto para iniciar las fases 2 y 3 del ensayo clínico en niños con DMD susceptibles de omisión del exón 51. Los datos provisionales de eficacia del ensayo de extensión de etiqueta abierta, se esperan para el segundo semestre de 20
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Wave Life Sciences recibe una opinión positiva sobre la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea para WVE-210201

CAMBRIDGE, Mass., 02 de julio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), una compañía de biotecnología enfocada en brindar terapias transformacionales para pacientes con enfermedades graves y genéticamente definidas, anunció hoy que el Comité de Productos Médico
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Retraso en el acceso europeo de Exondys51 de Sarepta Therapeutics

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) celebró la semana pasada una audiencia para ver si se otorgaba una aprobación regulatoria para eteplirsen (Exondys 51) en Europa. Eteplirsen está diseñado para tratar alrededor del 13% de la pob
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Daiichi Sankyo anuncia los resultados del ensayo clínico de fase 1/2 para DS-5141 (agente terapéutico para la distrofia muscular de Duchenne)

Daiichi Sankyo Company, Limited ha anunciado hoy, los primeros resultados del ensayo clínico de fase 1/2 en Japón de DS-5141 , medicamento de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, que Daiichi Sankyo está desarrollando junto con el Instituto de Tratamiento de Enfermedades
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