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Sarepta Therapeutics presenta datos positivos en microdistrofina (actualizados) en el 23º Congreso Internacional de la World Muscle Society en Argentina

Según el comunicado de prensa publicado por Sarepta Therapeutics ayer por la noche, el Dr. Jerry Mendell presentó de nuevo datos positivos (y mejorados respecto a junio) del ensayo de terapia génica de microdistrofina en 4 niños durante el World Muscle Society (WMS) este año celebrado
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Pfizer finaliza los ensayos clínicos de Domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Pfizer Inc. ha anunciado hoy que está terminando los dos ensayos clínicos que evalúan domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD): ensayo de seguridad y eficacia de fase 2 (B5161002) y ensayo de extensión de etiqueta abierta (B5161004). El
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Actualización Sarepta: La FDA suspendió clínicamente el ensayo de terapia génica de fase 1/2a de microdistrofina

Compartimos con vosotros el comunicado que hemos recibido de Sarepta Therapeutics sobre la suspensión temporal del ensayo clínico de microdistrofina: . . “Estimada comunidad Duchenne, . Esta tarde, Sarepta Therapeutics, Inc. anunció que la FDA suspendió clínicamente el ensayo de
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En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha presentado datos preliminares sobre los 3 primeros niños tratados en la fase 1/2a de terapia génica con microdistrofina para pacientes con distrofia muscular de Duchenne

1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas e
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Solid Biosciences anuncia que la FDA elimina la retención clínica sobre SGT-001

Las actividades para reanudar la inscripción en el ensayo clínico IGNITE DMD Fase I / II están en marcha Conferencia telefónica programada para hoy en 8:30 a.m. ET . CAMBRIDGE, Mass., 18 de junio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB) anunció hoy que la
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Carta a la comunidad de Duchenne: Actualización sobre el ensayo clínico IGNITE DMD

“Estimados miembros de la comunidad Duchenne, Como colaboradores comprometidos en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), quisimos compartir con ustedes la actualización en cuanto a nuestras continuas interacciones con la FDA sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clí
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Pfizer dosifica el primer paciente,mediante la terapia génica en investigación Mini-Dystrophin para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Pfizer Inc. ha iniciado un ensayo clínico de Fase 1b para su candidato a terapia génica mini-distrofina, PF-06939926, en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El primer niño recibió una infusión del gen mini-distrofina el 22 de marzo, administrada bajo la supervisión del inv
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