Comunicado a la comunidad Duchenne: Datos preliminares e intención de dosificar la escalada en IGNITE DMD

Querida comunidad Duchenne, Hoy hemos anunciado nuestra intención de aumentar la dosis de SGT-001 en IGNITE DMD, el ensayo de fase I/II que evalúa la terapia genética con microdistrofina como posible tratamiento para Duchenne. Esta decisión ha sido tomada en base al resultado de las 3
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Solid Biosciences anuncia datos preliminares de SGT-001 y su intención de aumentar la dosis en el ensayo clínico IGNITE DMD para la distrofia muscular de Duchenne

CAMBRIDGE, Mass., 07 de febrero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - Solid Biosciences (Nasdaq: SLDB) anunció hoy los resultados preliminares de IGNITE DMD, el ensayo clínico de Fase I / II de la Compañía con un aumento de la dosis que evalúa la seguridad y la eficacia de la transferencia del g
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Sarepta Therapeutics presenta datos positivos en microdistrofina (actualizados) en el 23º Congreso Internacional de la World Muscle Society en Argentina

Según el comunicado de prensa publicado por Sarepta Therapeutics ayer por la noche, el Dr. Jerry Mendell presentó de nuevo datos positivos (y mejorados respecto a junio) del ensayo de terapia génica de microdistrofina en 4 niños durante el World Muscle Society (WMS) este año celebrado
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Pfizer finaliza los ensayos clínicos de Domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Pfizer Inc. ha anunciado hoy que está terminando los dos ensayos clínicos que evalúan domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD): ensayo de seguridad y eficacia de fase 2 (B5161002) y ensayo de extensión de etiqueta abierta (B5161004). El
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Actualización Sarepta: La FDA suspendió clínicamente el ensayo de terapia génica de fase 1/2a de microdistrofina

Compartimos con vosotros el comunicado que hemos recibido de Sarepta Therapeutics sobre la suspensión temporal del ensayo clínico de microdistrofina: . . “Estimada comunidad Duchenne, . Esta tarde, Sarepta Therapeutics, Inc. anunció que la FDA suspendió clínicamente el ensayo de
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En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha presentado datos preliminares sobre los 3 primeros niños tratados en la fase 1/2a de terapia génica con microdistrofina para pacientes con distrofia muscular de Duchenne

1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas e
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Solid Biosciences anuncia que la FDA elimina la retención clínica sobre SGT-001

Las actividades para reanudar la inscripción en el ensayo clínico IGNITE DMD Fase I / II están en marcha Conferencia telefónica programada para hoy en 8:30 a.m. ET . CAMBRIDGE, Mass., 18 de junio de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) – Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB) anunció hoy que la
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