Próxima Webinar DPPE (20/11/18) “Mutaciones sin sentido en la Distrofia Muscular de Duchenne”

Únase a un seminario web con nosotros el 20 de noviembre de 2018 a las 19:00 CET. . En este seminario web, abordaremos las mutaciones sin sentido que dan lugar a la Distrofia Muscular de Duchenne y los avances en el desarrollo de fármacos dirigidos a este tipo de mutaciones. Ponente:
Continuar leyendo →

PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna en niños de dos a cinco años con mutación sin sentido de distrofia muscular de Duchenne, f
Continuar leyendo →

Eloxx Pharmaceuticals anuncia el primer paciente dosificado en un ensayo clínico fase 1b

SAN DIEGO y REHOVOT, Israel y BOSTON, 27 de noviembre de 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Sevion Therapeutics, Inc. (OTCQB: SVON) y Eloxx Pharmaceuticals Ltd., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla nuevos fármacos translacionales de lectura y escritura ( TRIDs) par
Continuar leyendo →

The Lancet: Ataluren en pacientes con distrofia muscular de Duchenne mutación sin sentido (ACT DMD)

Ataluren en pacientes con distrofia muscular de Duchenne mutación sin sentido (ACT DMD): ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, fase 3 Autores: Prof Craig M McDonald, MD’Correspondence information about the author Prof Craig M McDonaldEmail the
Continuar leyendo →

Actualización de PTC Therapeutics sobre la regulación de Translarna™ (ataluren)

South Plainfield, NJ, 25 de julio de 2016 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy cambios regulatorios globales en Translarna ™ (ataluren) para el tratamiento de la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne (nmDMD) y la mutación sin sen
Continuar leyendo →

El sistema nacional de salud (NHS) de Inglaterra permite el acceso a Translarna ™ (ataluren) a los pacientes con mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne

Esta importante decisión permite el acceso reembolsado a Translarna, la primera terapia aprobada para el tratamiento de esta causa subyacente de distrofia muscular de Duchenne. PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy que la empresa y el NHS de Inglaterra, han negociado con éxito un ac
Continuar leyendo →