PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna en niños de dos a cinco años con mutación sin sentido de distrofia muscular de Duchenne, f
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El CHMP adopta una opinión positiva para la expansión de Translarna™ (ataluren) para incluir pacientes desde 2 años de edad

- Se prevé la ratificación de la Comisión Europea en los próximos meses. - Aprobación de la reevaluación anual de Translarna recomendada también por el CHMP . SOUTH PLAINFIELD, N.J., 1 Junio 2018 /PRNewswire/ PTC Therapeutics ha anunciado hoy que el CHMP (Comité para Uso Humano de Pro
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Eloxx Pharmaceuticals anuncia el primer paciente dosificado en un ensayo clínico fase 1b

SAN DIEGO y REHOVOT, Israel y BOSTON, 27 de noviembre de 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Sevion Therapeutics, Inc. (OTCQB: SVON) y Eloxx Pharmaceuticals Ltd., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla nuevos fármacos translacionales de lectura y escritura ( TRIDs) par
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Socios farmacéuticos invierten 6 millones $ en Eloxx para avanzar en terapias para la distrofia muscular de Duchenne

Eloxx Pharmaceuticals recibió una inversión de 6 millones $ de socios de la industria para avanzar en una nueva terapia para enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido, incluyendo la distrofia muscular de Duchenne (DMD), elevando la ronda total de financiamiento a 30 m
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El CHMP recomienda la renovación de la autorización de comercialización de Translarna™ para la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne

El CHMP recomienda la renovación de la autorización de comercialización de Translarna ™ para la mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne, basándose en la evaluación continua y positiva de los riesgos. PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy, que el Comité de Medicamen
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Una nueva investigación, valida el mecanismo de acción de Translarna™ (ataluren), que proporciona lectura completa en mutaciones sin sentido y produce proteína funcional de larga duración

- Los datos han sido publicados por la Academia Nacional de Ciencias (PNAS) - Los resultados muestran que ataluren estimula la maquinaria de producción de proteína PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy que la Academia Nacional de Ciencias (PNAS), ha publicado nuevos resultados que v
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El sistema nacional de salud (NHS) de Inglaterra permite el acceso a Translarna ™ (ataluren) a los pacientes con mutación sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne

Esta importante decisión permite el acceso reembolsado a Translarna, la primera terapia aprobada para el tratamiento de esta causa subyacente de distrofia muscular de Duchenne. PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy que la empresa y el NHS de Inglaterra, han negociado con éxito un ac
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