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PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna en niños de dos a cinco años con mutación sin sentido de distrofia muscular de Duchenne, f
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En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha presentado datos preliminares sobre los 3 primeros niños tratados en la fase 1/2a de terapia génica con microdistrofina para pacientes con distrofia muscular de Duchenne

1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas e
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Primer paciente con DMD que recibe terapia génica de microdistrofia sistémica en el Nationwide Children’s Hospital

El primer paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) recibió terapia génica de microdistrofia sistémica como parte de un ensayo clínico de Fase 1/2 en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio. El ensayo NCT03375164 (consulta en nuestro esquema de ensayos clínic
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Duchenne Parent Project España financia un nuevo proyecto de investigación de Sagetis Biotech

Sagetis Biotech SL es una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tecnologías poliméricas innovadoras para superar un desafío fundamental en el campo de la terapia génica: el desarrollo de vectores de administración seguros y eficaces. Los virus adeno-asociados (AAVs) son los
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Sarepta Therapeutics y el Nationwide Children’s Hospital anuncian que la FDA, aprueba la designación IND al Programa de Terapia Génica GALGT2

Sarepta Therapeutics, Inc., la compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y desarrollo de medicamentos de precisión genética para tratar enfermedades neuromusculares raras y el Nationwide Children’s Hospital, han anunciado hoy que la FDA ha aprobado la designación de nu
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Sarepta Therapeutics anuncia resultados positivos en su estudio evaluando la expresión génica, la producción y localización de distrofina en pacientes con distrofia muscular de Duchenne y susceptibles de ser tratados con Golodirsen (salto del exon 53)

Sarepta Therapeutics, Inc., compañía biofarmacéutica enfocada en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos genéticos de precisión para el tratamiento de enfermedades raras neuromuscularess, ha anunciado hoy los resultados de biopsia muscular de su estudio 4053-101, estudio en fas
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Sarepta Therapeutics entra en acuerdo de investigación y de opción de licencia con el Nationwide Children’s Hospital para el Programa de Terapia Génica de Microdistrofina

Sarepta Therapeutics, Inc.,  desarrollador de la fase comercial de terapias innovadoras dirigidas a ARN, ha anunciado hoy que ha entrado en un acuerdo de investigación y opción de licencia con el Nationwide Children’s Hospital, para el Programa de Terapia Génica de Microdistrofina. El
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