Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

PepGen detiene el desarrollo de su terapia dirigida a personas susceptibles al salto del exón 51 para la Distrofia Muscular de Duchenne

La compañía biotecnológica PepGen ha anunciado la interrupción del desarrollo de su tratamiento experimental PGN-EDO51 para la distrofia muscular de Duchenne, dirigido a personas susceptibles al salto del exón 51.

Esto significa que el estudio CONNECT1-EDO51, que estaba en curso en Canadá, cesará la administración de dosis. El estudio CONNECT2-EDO51 (propuesto para otros países y anteriormente abierto en el Reino Unido) no administró ninguna dosis y no inscribirá a ningún participante.

Según palabras de la compañía “Nos sentimos profundamente decepcionados por este resultado, pero creemos que es importante tomar esta decisión basándonos en los datos actuales, y no exponer a más personas a una terapia que probablemente no ofrezca una relación beneficio/riesgo aceptable a largo plazo.”

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