Curso de Verano: Enfermedades Raras, del paciente a la cura
Desde DPPE organizamos, junto a la Universidad de Barcelona, un Curso de Verano específico en enfermedades raras coordinado por nuestra Directora Científica, la Dra. Marisol Montolio.
El programa está estructurado en cinco bloques diferentes:
- Los problemas que surgen para el diagnóstico
- La investigación en las enfermedades raras
- El papel de las farmacéuticas en las enfermedades raras
- Ensayos clínicos
- El papel de las asociaciones de pacientes.
Sumario
Las enfermedades raras o poco frecuentes son aquellas con una baja incidencia en la población. Se conocen hoy en día unos 7.000 tipos diferentes de enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial, en España hay más de 3 millones de personas con este tipo de enfermedades. El tiempo medio que pasa entre la aparición de los primeros síntomas hasta el diagnóstico es de 5 años, donde cada vez toma más relevancia el diagnóstico genético. Existen
puntos claves en el desarrollo de fármacos para estas enfermedades: la investigación a nivel académico, la inversión de las compañías farmacéuticas, los organismos reguladores, y el papel que juegan los pacientes en este tipo de enfermedades.
El Curso de Verano organizado por DPPE y la Universidad de Barcelona está dirigido a abordar globalmente todo el curso que sigue una enfermedad rara desde que se identifica hasta la obtención de un medicamento huérfano.
