En Duchenne Parent Project España, la lucha por encontrar una cura o tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y Becker (DMB) es nuestra misión más importante. Por ello, nos emociona anunciar nuestra reciente colaboración con DNAmic Biosystems. Juntos, estamos iniciando el trabajo en una fase crucial: la investigación preclínica, que se llevará a cabo inicialmente en modelos de ratón de laboratorio.

La biotecnológica DNAmic Biosystems, con origen en California y sede actual en Valencia, ha desarrollado bioND (Biomimetic Natural Delivery), la primera plataforma de entrega génica compuesta íntegramente por proteínas humanas reprogramadas. Esta tecnología imita los mecanismos naturales de comunicación celular para llevar terapias avanzadas directamente a las células afectadas, de forma precisa, segura y altamente eficiente.

Gracias a su elevada capacidad de carga, bioND se posiciona como una solución única para enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne, que requiere el transporte del gen completo de la distrofina, el más grande del genoma humano. Un hito tecnológico que ninguna otra terapia ha logrado alcanzar. Este avance podría transformar radicalmente el paradigma actual en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, al abrir la posibilidad de restaurar la función muscular completa en lugar de aplicar versiones truncadas del gen.

El uso exclusivo de proteínas humanas permite una alta biocompatibilidad, sin toxicidad ni generar respuesta inmunitaria detectable, lo que abre la posibilidad de administrar múltiples dosis si el tratamiento lo requiere.

Además, bioND permite una expresión génica prolongada gracias a la incorporación de elementos reguladores propios, triplicando la duración y eficacia terapéutica. Todo ello sin modificar permanentemente el ADN del paciente, ya que utiliza exclusivamente mRNA, lo que elimina riesgos de integración genética y mejora significativamente el perfil de seguridad.

Esta alianza estratégica tiene como objetivo investigar en alternativas a la terapia génica para poder avanzar hacia la cura y la mejora de la calidad de vida de todos los afectados.