Las familias con distrofia muscular de Duchenne cuentan hoy con dos tratamientos innovadores financiados por la sanidad pública. Explicamos para quién está indicado cada uno y en qué condiciones se financia.
Desde Duchenne Parent Project España queremos que las familias tengan información clara: givinostat (Duvyzat®) y vamorolona (Agamree®) están financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS). Ambos son medicamentos huérfanos autorizados para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Su financiación tiene condiciones concretas, que resumimos a continuación.
Duvyzat® (givinostat)
- Indicación financiada: tratamiento de la DMD en pacientes ambulantes a partir de 6 años, en combinación con corticoides.
- Condiciones:
- El diagnóstico debe estar confirmado mediante prueba genética.
- No se puede iniciar en pacientes que ya hayan perdido la capacidad de caminar.
- Se dispensa en los servicios de farmacia hospitalaria.
- Fecha: la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) acordó su financiación el 22 de octubre de 2025.
Agamree® (vamorolona)
- Indicación financiada: tratamiento de la DMD en pacientes a partir de 4 años, como segunda línea.
- Para quién: pacientes con diagnóstico genético confirmado que ya hayan recibido glucocorticoides (prednisona o deflazacort) y que, por efectos adversos, hayan tenido que reducir la dosis más de un 30 % o interrumpir el tratamiento.
- Cuándo se suspende:
- Si empeora la salud ósea de la columna según los criterios establecidos.
- Si aparece toxicidad inasumible.
- Si el paciente necesita ventilación asistida permanente.
- Fecha: la CIPM acordó su financiación el 25 de febrero de 2026.
- Ampliación a partir de 2 años: la CIPM ha acordado además financiar su uso en niños desde los 2 años (antes era desde los 4), como informamos el pasado octubre.
¿Qué significa esto para las familias?
Que estos tratamientos estén financiados significa que, si el equipo médico considera que un paciente cumple los criterios, el tratamiento lo paga la sanidad pública y la familia no tiene que asumir su coste.
Si crees que podrías ser candidato a alguno de estos tratamientos, hable con su equipo de neuropediatría o neurología de referencia. Es quien valora si son adecuados en cada caso.
Si su familia encuentra obstáculos administrativos para acceder a un tratamiento financiado, puede contactar con nuestro departamento de Acceso. Seguimos trabajando para que el acceso sea real y equitativo en todo el territorio.
