Están desarrollando AOC para tratar la causa subyacente de la DMD. Los oligonucleótidos presentes en sus AOC para el tratamiento de la DMD están diseñados para promover la omisión de exones específicos y permitir la producción del producto génico de la distrofina en pacientes con DMD.
En estudios preclínicos, observaron que el tratamiento de un ratón mdx, un modelo animal ampliamente utilizado para DMD, con un AOC provocó un aumento de más de 50 veces en la omisión de exones en comparación con una dosis equimolar del oligonucleótido no conjugado.
Exones de DMD susceptibles de omisión:
