Desde World Duchenne Organization nos han informado sobre la suspensión temporal de varios ensayos clínicos relacionados con la Terapia Génica en la DMD (Sarepta-Roche). Queremos asegurarnos de que la comunidad esté al tanto de esta noticia, por lo que compartimos la carta oficial traducida, con todos los detalles.
Seguiremos atentos a cualquier actualización y os mantendremos informados.
31 de marzo de 2025
Queridos miembros de la World Duchenne Organization,
Estamos compartiendo una carta para la comunidad en respuesta a su solicitud de actualizaciones sobre nuestro programa de desarrollo clínico en Duchenne.
El 18 de marzo, Sarepta anunció la triste noticia del fallecimiento de un joven con distrofia muscular de Duchenne tras recibir tratamiento con delandistrogene moxeparvovec, debido a una insuficiencia hepática aguda. Puedes encontrar la carta dirigida a la comunidad sobre este tema en la página web de Sarepta. Todavía se está llevando a cabo una evaluación y análisis de la información tras este triste acontecimiento.
Como parte de nuestro compromiso de mantener informada a la comunidad, queremos compartir que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha solicitado una suspensión temporal de los estudios 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) y 303 (ENVISION, NCT05881408) hasta que se complete el análisis sobre la causa del fallecimiento. A continuación, pueden encontrar información adicional sobre cada uno de estos estudios:
– Estudio 104 (NCT06241950): Un estudio de Fase I, abierto y patrocinado por Sarepta, que evalúa la seguridad, tolerabilidad y expresión de Elevidys en asociación con imlifidasa en individuos de 4 a 9 años con anticuerpos preexistentes contra el virus adenoasociado recombinante serotipo rAAVrh74.
– ENVOL (Estudio 302, NCT06128564): Un estudio de Fase II patrocinado por Roche que evalúa la seguridad de Elevidys y la expresión de la proteína micro-distrofina de Elevidys en niños pequeños, incluidos bebés y recién nacidos.
– ENVISION (Estudio 303, NCT05881408): Un estudio global de Fase III patrocinado por Sarepta que investiga la seguridad y eficacia de Elevidys en participantes ambulatorios (de 8 a <18 años) y no ambulatorios (sin límite de edad).
Estamos pausando la inscripción y administración del tratamiento a los participantes en estos estudios en los sitios de estudio en países de la UE, así como en el Reino Unido para el estudio ENVOL patrocinado por Roche. Sin embargo, el monitoreo de seguridad de los pacientes ya inscritos y la recopilación de datos continuarán.
La seguridad y el bienestar de los pacientes son la máxima prioridad para Roche. Colaboraremos estrechamente con la EMA y compartiremos actualizaciones a medida que las tengamos.
Agradecemos, como siempre, el papel que desempeñan en la mejora de los resultados en Duchenne. Valoramos profundamente su liderazgo y la oportunidad de trabajar juntos en estos esfuerzos.
Sinceramente,
Sandra Blum,
on behalf of the Roche Global DMD team Global Patient Partnership Leader
Puedes leer la carta completa aquí:
