Cambridge, MA – 15 septiembre 2014
GsMTx-4 Desequilibrio del nivel de calcio – un Área Crítica necesaria en la DMD
Akashi Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica de desarrollo de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha anunciado hoy que ha adquirido los derechos mundiales para GsMTx-4, un péptido desarrollado por Tonus Therpautics para tratar el desequilibrio del nivel de calcio en el músculo, un tema crítico en la DMD, contribuyendo a la pérdida de la función y otras patologías asociadas. Originalmente el veneno de tarantula fue descubierto por investigadores de la Universidad Estatal de Nueva York en Buffalo, y han demostrado en estudios preclínicos con modelo DMD generados por Tonus, que GsMTx-4 afecta positivamente a la homeostasis del calcio celular .
Bajo los términos del acuerdo, Akashi Therapeutics adquirirá los derechos mundiales para el compuesto, incluyendo los derechos de propiedad intelectual y comercialización, y será responsable de todos los costes de desarrollo en curso.
«La pérdida de la homeostasis del calcio, en particular el aumento de la entrada de calcio a través de los canales activados por estiramiento, en las células musculares de niños con DMD, es un proceso clave iniciador de la patología de la DMD que conduce a la degeneración muscular y a la pérdida de la función muscular,» dijo el profesor Urs Ruegg, Ph.D., Departamento de Farmacología de la Universidad de Ginebra. «Sabemos que la limitación de la entrada de calcio tiene el potencial de retrasar el avance de la enfermedad. Como GsMTx-4 es un bloqueador de los canales activados por estiramiento, tiene el potencial para ayudar a restaurar la homeostasis a través de la modulación de estos canales «.
«El nivel de desequilibrio de calcio y la pérdida de la función muscular asociada, es un problema crítico que enfrentan los niños con DMD y un área que no está siendo abordado plenamente por otras terapias DMD en desarrollo», dijo Marc B. Blaustein, director general de Akashi Terapéutica. «Nuestra misión en Akashi Therapeutics es el desarrollo de una cartera de tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne. Estamos muy contentos de añadir GsMTx-4 a nuestro creciente gasoducto, que incluye HT-100, nuestro candidato más avanzado de medicamentos, que está siendo evaluado en pacientes con DMD en los estudios clínicos de fase 1a/2b y DT-200, un cuadro clínico de fase selectiva modulador del receptor de andrógenos. »
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(Fuente: Akashi Therapeutics)
