Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Armgo Pharma y Servier anuncian el avance de Rycal ARM210/S48168 en el programa de desarrollo clínico dirigido a la Distrofia Muscular de Duchenne.

Armgo Pharma y Servier han anunciado hoy la finalización con éxito de la eficacia preclínica y la IND/CTA (licencia para la investigación de nuevo fármaco), que permiten la realización de estudios con ARM210/S48168. Además han anunciado la decisión formal de avanzar en el programa de desarrollo clínico dirigido inicialmente al tratamiento de pacientes con distrofia muscular Duchenne (DMD), la forma más común y grave de distrofia muscular. – Tarrytown, Nueva York y Suresnes, Francia, 04 de diciembre 2014.

Armgo Pharma y Servier colaboran desde 2006 en la promoción de una nueva clase de fármacos de pequeñas moléculas conocidas como Rycals, un trabajo pionero del Dr. Andrew R. Marks, profesor en Medicina del Centro de Cardiología Molecular Clyde and Helen Wu, Presidente del Departamento de Fisiología y Biofísica Celular, Fundador y Director del centro médico Clyde and Helen Wu de Cardiología Molecular en la Universidad de Columbia. Las moléculas Rycals están orientadas al receptor de rianodina (RyR), un canal intracelular de liberación de calcio que en estados de enfermedad como en el caso de la Distrofia Muscular de Duchenne, sufre “goteras” de calcio que provocan e incrementan el daño muscular y la pérdida de su función. Las moléculas Rycals se han probado en modelos animales con enfermedad muscular para reparar la fuga de calcio intracelular del RyR y por lo tanto mejorar la fuerza muscular y la capacidad de ejercicio.

Además, las Rycals han demostrado efectos beneficiosos similares en el músculo cardíaco en modelos animales con enfermedades del corazón. El fármaco candidato patentado ARM210/S48168, fue descubierto por Armgo Pharma y ha sido seleccionado por la colaboración Armgo-Servier de entre una amplia batería de candidatos Rycal, para el avance preclínico, como posible tratamiento para la DMD y otros trastornos musculares. Con su mecanismo de acción único y la formulación de administración oral, ARM210/S48168 tiene el potencial de proporcionar beneficio al músculo esquelético, al diafragma y al músculo del corazón en pacientes con DMD, independientemente de los antecedentes genéticos, administrado tanto en monoterapia como en combinación con otros tratamientos.

En los estudios de eficacia preclínica, el tratamiento oral con ARM210/S48168 utilizado en el modelo de ratón mdx de distrofia muscular de Duchenne, mostró mejoras significativas y robustas en la capacidad de ejercicio, la fuerza muscular específica, la fuerza de prensión y la histología muscular, en comparación con los ratones tratados con placebo. Estas mejoras fueron confirmadas tanto a corto plazo (4 semanas) como a largo plazo (3 mes), en los estudios de eficacia realizados en ratones mdx en múltiples laboratorios independientes reconocidos internacionalmente.

Los resultados de uno de estos estudios, fueron presentados recientemente en la 19 edición del Congreso Mundial del Músculo (19th World Muscle Society Congress), que tuvo lugar del 7 a 11 noviembre de 2014 (Resumen G.P. 90, Capogrosso et al., Trastornos neuromusculares 24 (2014) 791-924). Además de los modelos preclínicos de eficacia, la IND/CTA (licencia para la investigación de nuevo fármaco) ha permitido a Armgo y Servier, completar los estudios GLP de seguridad/toxicología con ARM210/S48168, sin que se hayan detectado problemas que impidan un mayor desarrollo.

En base a los potentes resultados de los estudios preclínicos de eficacia y seguridad, el ARM210/S48168 ha sido seleccionado oficialmente por la colaboración Armgo-Servier para avanzar en el desarrollo clínico, resultando de dicha colaboración un preacuerdo de pago inicial por I+D de Servier a Armgo, junto con el compromiso de apoyar los costes de desarrollo clínico. Los estudios clínicos comenzarán en 2015, después de la finalización de un plan de desarrollo clínico global, de terminar la fabricación y el trabajo de formulación, y una vez se hayan recibido las aportaciones que correspondan por parte de los organismos reguladores.

La indicación terapéutica inicial para el programa clínico S48168/ARM210, es el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Teniendo en cuenta los resultados de los estudios de eficacia preclínica, el tratamiento con ARM210/S48168, no sólo tiene el potencial de mejorar la función muscular, sino que también, debido a su particular y único modo de acción que repara también las fugas de calcio intracelular en miopatía independientemente del causante de la mutación, tiene un considerable impacto en la progresión de la enfermedad. Una vez que la eficacia se demuestre en pacientes con DMD, serán evaluadas otras formas de miopatía que puedan beneficiarse de este nuevo tratamiento.

“Estamos muy contentos de haber llegado formalmente a esta decisión de avanzar en el desarrollo clínico de ARM210/S48168 con nuestro socio Servier”, comentó el doctor Sapan Shah, Presidente y CEO de Armgo Pharma. “Estamos entusiasmados ante la perspectiva de llevar una nueva terapia a los pacientes que sufren de enfermedades musculares como la DMD,  enfermedades para las que encontrar nuevos tratamientos es urgentemente necesario”.

El Dr. Emmanuel Canet, MD PhD, Vicepresidente de Investigación y Desarrollo en Servier dijo: “Este acuerdo demuestra nuestro compromiso a largo plazo en la investigación para descubrir una nueva terapia que beneficie a los pacientes jóvenes de esta devastadora enfermedad, que tiene un impacto tan importante en la calidad y en la esperanza de vida de los niños afectados”.

La Dra. Patricia Belissa-Mathiot, Directora del “Center for Innovative Rheumatology” en Servier declaró, “Teniendo en cuenta el modo de acción único de ARM210/S48168, que corrige la fuga de calcio intracelular independientemente de la mutación genética subyacente, su valor terapéutico se puede evaluar en otras miopatías una vez establecida la eficacia en la DMD”.

Fuente: http://www.armgo.com/PDF/S48168ARM210AnnouncmentDec42014.pdf.

Acerca de DMD.

La DMD es una forma de distrofia muscular más común, que afecta aproximadamente a 1 de cada 3.500 varones nacidos vivos, con una población estimada de pacientes superior a 50.000 en todo el mundo. La DMD afecta a varones jóvenes y consiste en una progresiva debilidad muscular degenerativa, causada por mutaciones en el gen que produce la distrofina, una proteína requerida para la estructura y la función normal de los músculos esqueléticos y cardíacos. La DMD afecta a la función del músculo esquelético (disminuyendo la capacidad de ejercicio), a la función del diafragma (dificultando y disminuyendo la capacidad para respirar) y la función cardíaca.

Acerca de Armgo Pharma.

Armgo Pharma, Inc., es una compañía biofarmacéutica privada dedicada y orientada al descubrimiento y desarrollo de nuevos productos terapéuticos de moléculas pequeñas para tratar la debilidad cardiaca y del músculo esquelético, y los trastornos neurológicos. La compañía tiene fármacos patentados conocidos como Rycals, que son una nueva clase de medicamentos orales que reparan las fugas de calcio que produce el receptor de rianodina (RyR) a través del canal de liberación de calcio y que se encuentra en el retículo sarcoplásmico/endoplásmico de la célula. Armgo Pharma, ha sido galardonada por la Universidad de Columbia con una licencia exclusiva a nivel mundial por su tecnología RyR. El desarrollo y los derechos comerciales de los medicamentos Rycal de Armgo indicados para el músculo esquelético y cardiaco fuera de EE.UU. y Japón,  han sido licenciados exclusivamente para Les Laboratoires Servier (Servier). El desarrollo de ARM210 ha sido apoyado a través de una investigación en colaboración con Servier, junto con un premio de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA EE.UU.).

Para más información: www.armgo.com.

Acerca de Servier

Servier es una compañía francesa independiente de investigación farmacéutica. Su desarrollo se basa en la búsqueda continua de innovación en las áreas terapéuticas: cardiovascular, metabólica-neurológica, siquiátrica, ósea y enfermedades de las articulaciones, así como el cáncer.

En 2013, la compañía registró una facturación de 4,2 millones de euros. El 91 por ciento de los medicamentos Servier se consumen fuera de Francia. El 27 por ciento del volumen de negocio de las ventas de Servier en 2013 se reinvirtió en investigación y desarrollo.

Con una fuerte presencia internacional en 140 países, Servier tiene más de 21.000 trabajadores en todo el mundo.

Más información: www.servier.com.

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