Uno de los mayores desafíos en la terapia génica para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades neuromusculares es la presencia de anticuerpos neutralizantes contra los vectores de virus adenoasociados (AAV), que actúan como «vehículos de transporte» del medicamento genético.

Este obstáculo afecta a un estimado del 30% al 50% de los pacientes que podrían beneficiarse de terapias génicas aprobadas o de ensayos clínicos, haciéndolos inelegibles para el tratamiento.

Recientemente, investigadores han dado un paso más para superar esta barrera, ofreciendo una nueva esperanza. Se ha probado la administración de imlifidasa (una enzima desarrollada por Hansa Biopharma) como pretratamiento. Esta enzima actúa inhibiendo la Inmunoglobulina G (IgG), lo que reduce el nivel de anticuerpos anti-AAV en el cuerpo.

Implicación para la DMD: Aunque este ensayo inicial se realizó en otra patología (síndrome de Crigler-Najjar), el éxito de este enfoque en superar la inmunización contra el AAV8 abre nuevas posibilidades para los pacientes con DMD que actualmente son seropositivos y no pueden acceder a los ensayos clínicos.

Este progreso representa una nueva perspectiva fundamental que podría hacer que la terapia génica esté disponible para muchos más pacientes inmunizados que, hasta ahora, no tenían opciones de tratamiento.

Más información: https://www.afm-telethon.fr/en/news/progress-treating-patients-immunised-against-aav-vectors-used-gene-therapy