Capricor Therapeutics, ha anunciado hoy, que los investigadores han concluido que la dosificación repetida de la terapia celular patentada de la compañía, produce un aumento en el rendimiento del ejercicio en el modelo de ratón mdx con distrofia muscular de Duchenne. La compañía ha presentado datos previos, que muestran que las dosis únicas conducen a una mejora significativa en los tiempos de ejecución en la cinta de correr. – Los Ángeles, 19 de abril de 2018.

En una presentación en la XI Conferencia Anual de Investigación Translacional Neuromuscular en Cambridge, Inglaterra, los investigadores informaron que, si bien la terapia, CAP-1002, es reconocida por el sistema inmune, su bajo perfil inmunogénico y sus capacidades inmunomoduladoras, permitieron administrarla múltiples veces sin importantes problemas de seguridad. También informaron que la dosificación repetida demostró mantener el efecto de la terapia.

«Estos importantes hallazgos, fueron la base para el diseño del ensayo clínico HOPE-2 que iniciaremos en breve», dijo Linda Marbán, Ph.D., Presidenta y Directora Ejecutiva de Capricor. «La investigación encontró mejoras en la fuerza absoluta en el soleo (pierna) y en el diafragma, de un modelo de ratón mdx de distrofia muscular de Duchenne. Además, los investigadores observaron disminución de la fibrosis en los músculos esqueléticos y cardíacos después de tres administraciones de CAP-1002».

Un ensayo clínico previo, el ensayo HOPE-Duchenne, encontró que una sola dosis intracoronaria de CAP-1002 era generalmente segura, bien tolerada y demostraba señales significativas y sostenidas de mejora en la función del músculo cardíaco y esquelético en niños y hombres jóvenes en etapas avanzadas de Duchenne distrofia muscular.

El ensayo clínico HOPE-2 probará la seguridad y eficacia de las dosis repetidas de CAP-1002 en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético devastador y fatal, con opciones de tratamiento limitadas y sin cura. Se incluirán hasta 84 niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne en el ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. HOPE-2 probará las dosis repetidas de CAP-1002 en participantes en etapas avanzadas de distrofia muscular de Duchenne.

«CAP-1002 es una de las pocas iniciativas clínicas que se enfoca en ayudar a niños y hombres jóvenes que se encuentran en etapas avanzadas de la enfermedad, que pueden o no seguir ambulando», dijo el Dr. Marbán. «Estamos ansiosos de poner en marcha el ensayo HOPE-2, ya que creemos que puede ser un ensayo de registro y porque hemos visto el potencial de las mejoras en la función muscular, tanto en estudios preclínicos como en nuestro ensayo clínico anterior HOPE-Duchenne.»

La FDA otorgó a Capricor las designaciones RMAT y de enfermedades huérfanas. Estas designaciones permitirán a la compañía trabajar en estrecha colaboración con la FDA para finalizar el proceso de aprobación regulatoria para CAP-1002 y recibir revisiones de la FDA.

«CAP-1002 también tiene el potencial de funcionar sinérgicamente con el gen y otras terapias para la distrofia muscular de Duchenne», dijo. «Si bien estas otras terapias tienen el potencial de restaurar la expresión de la distrofina y mantener la función muscular, todavía habrá inflamación y fibrosis significativa que pueden compensar los efectos restauradores. CAP-1002 es capaz de trabajar con estas terapias porque su mecanismo de acción principal es inmunomodulador, lo que significa que puede ayudar a equilibrar la inflamación en esta enfermedad inflamatoria crónica».

Para obtener más información sobre la prueba HOPE-2, visite www.HOPE2Trial.com.

El póster presentado en Cambridge está disponible en la sección Eventos y presentaciones del sitio web de Capricor.

Fuente: Capricor Therapeutics