«Estimados miembros de la comunidad Duchenne,
Como colaboradores comprometidos en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne (DMD), quisimos compartir con ustedes la actualización en cuanto a nuestras continuas interacciones con la FDA sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clínico de Fase I / II que evalua la seguridad y eficacia de SGT-001 en pacientes con DMD. También compartimos esta actualización, en un comunicado de prensa que se puede encontrar aquí.
Como saben, recientemente anunciamos que la FDA puso IGNITE DMD en espera clínica completa debido a un evento adverso grave (SAE) experimentado por el primer paciente dosificado con SGT-001. Reportamos el evento a la FDA y recientemente recibimos la carta de retención clínica formal, que describía las solicitudes de información adicionales de la agencia. Estamos trabajando incansablemente para desarrollar un plan integral para abordar estas cuestiones y nos comprometemos a mantener el diálogo con la FDA con la esperanza de reanudar IGNITE DMD lo antes posible. Lo más importante, nos complace poder decir, que el médico que trata al paciente nos ha comunicado que está bien.
Como parte de nuestra actualización, también nos complace compartir con ustedes, que hemos podido resolver con éxito la retención clínica parcial de la FDA sobre la alta dosis de SGT-001 en IGNITE DMD, en cuestiones relacionadas con la fabricación. Es alentador que IGNITE DMD permanezca en espera hasta que abordemos la retención clínica completa como se mencionó anteriormente.
Solid está profundamente comprometido en avanzar en nuestra misión de acabar con la DMD. Nuestro objetivo es y siempre ha sido, presentar solo los programas que creemos que tienen un potencial de cambio de vida y desarrollar una cartera de tratamientos para beneficiar a todos los pacientes, independientemente de la mutación genética subyacente, la edad o el estadio de la enfermedad. Sabíamos que esto no iba a ser fácil, pero nuestra misión y la posibilidad de ayudar a los afectados de esta cruel enfermedad, guían cada decisión que tomamos.
Agradecemos el apoyo continuo de la comunidad Duchenne. Proporcionaremos actualizaciones adicionales en el futuro.»
Fuente: Solid Biosciences
