Prosensa está trabajando para lograr el acceso a largo plazo a Drisapersen. 
Leiden, 15 de agosto 2014.
Tal y como se comunicó anteriormente, Prosensa recibió el 2 de junio, una guía de orientación de la FDA, en la que se esbozaba una vía de reglamentación para la aprobación acelerada de drisapersen.
En base a esta guía, les comunicamos que tenemos la intención de enviar un archivo a la FDA a finales de este año y que nos comprometemos a iniciar dos estudios de confirmación posteriores a la aprobación, tal y como se nos recomendó desde la FDA (se iniciarán antes de la aprobación). También estamos interactuando con la Agencia Europea de Medicamentos y anticipamos la presentación de una autorización condicional en la UE, poco después de la solicitud de nuevo fármaco a la FDA. Estamos animados por la flexibilidad y accesibilidad mostrada tanto por la FDA como por la EMA, en todo lo relacionado con los productos para la DMD.
Prosensa se centra actualmente en la preparación de la solicitud de nuevo fármaco para su presentación a la FDA a finales de este año. Esta es siempre una tarea tediosa y muy laboriosa, las solicitudes de nuevos fármacos son normalmente de unas 100.000 páginas, que muestran los resultados de todos los ensayos clínicos y pre-clínicos disponibles, así como el análisis y la interpretación de estos datos. También se incluye información sobre la fabricación y controles de calidad del fármaco.
Uno de los estudios de confirmación posteriores a la aprobación, será un estudio de “etiqueta-abierta” con drisapersen, donde los resultados se compararán con un grupo de control de historia natural. Prosensa ya tiene en curso un estudio de la historia natural con 269 participantes reclutados.
El otro estudio de confirmación posterior a la aprobación de drisapersen, será un estudio controlado con placebo con otro de nuestros compuestos actualmente en investigación para el salto del exón en DMD. Para este estudio, Prosensa elegirá uno de sus productos clínicos PRO044, PRO045 o PRO053.
Prosensa está trabajando duramente para finalizar el diseño del estudio de los dos estudios de confirmación. Anticipamos que los dos estudios de confirmación comenzarán en el primer semestre de 2015 y tendrán más información sobre el diseño del estudio y protocolos en los próximos meses.
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Fase I/II Ensayo Clínico |
Fase III |
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PRO044 |
Completado.Extensión del estudio prevista para iniciarse en 4º trimestre 2014 | Ensayo controlado por placebo. Previsto iniciarse en el primer semestre del 2015 en EE.UU., la UE y potencialmente otros países. |
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PRO045 |
Estudio para encontrar la dosis: 4 cohortes. Resultados previstos en 4º trimestre 2014 |
Ensayo controlado por placebo o ensayo de etiqueta-abierta. Previsto iniciarse en 2015 en EE.UU., la UE y potencialmente otros países. |
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PRO053 |
Estudio para encontrar la dosis: 2 cohortes. Resultados previstos en 1º semestre 2015 |
Ensayo controlado por placebo o ensayo de etiqueta-abierta. Previsto iniciarse en 2015 en EE.UU., la UE y potencialmente otros países. |
PRO052 y PRO055 están en fase de desarrollo pre-clínico avanzado. PROSPECT es un reciente desarrollo pre-clínico aplicable a múltiples saltos de exón, centrado en la región de exón 10-30.
Para el programa de re-dosificación de drisapersen, prevemos volver a la re-dosificación de los primeros chicos antes de finales de Septiembre. Los protocolos de re-dosificación para este grupo se han concluido tanto en América del Norte como en Europa, se enviaron a las autoridades de salud pertinentes y hemos comenzado el proceso de presentación a las Juntas de Revisión Institucional (IRB) en los hospitales de los sitios participantes para la aprobación según las éticas locales.
Para los centros individuales, la fecha de inicio dependerá del tiempo necesario para obtener la aprobación del IRB correspondiente.
Tal como se informó anteriormente, en América del Norte los niños elegidos son aquellos que completaron DEMANDA V (DMD114876), los que están actualmente en el protocolo DMD115501 y estadounidenses / niños canadienses que participaron en el estudio DEMAND IV (DMD114349). En la primera semana de agosto, Prosensa organizó una reunión investigadora de los centros participantes, cuyo objetivo era discutir el protocolo final y la logística para la realización del estudio. Anticipamos que comenzaremos a meter niños en el programa de re-dosificación a principios de septiembre y la re-dosificación de los chicos de los primeros estudios para conseguir la aprobación del IRB hacia mediados de Septiembre. La carga de participación en el programa de re-dosificación de etiqueta-abierta es significativamente menor para niños y sus familias en comparación con los estudios originales. Los sujetos inicialmente serán dosificados en el centro clínico durante las primeras 4 semanas, pero se pretende que la dosificación después se realice en casa siempre que se cumplan los requisitos. Dado que el principal objetivo del programa de re-dosificación es proporcionar acceso a drisapersen, no se tomarán biopsias en el presente protocolo.
En Europa, los niños elegibles son aquellos que participaron en el estudio a largo plazo del CLIN-02 (DMD114673). A la espera de las aprobaciones reglamentarias, la re-dosificación para este primer grupo, también está programada para comenzar antes de que finalice septiembre y se hará en el marco del protocolo del tratamiento existente. Se utilizará un protocolo modificado para reducir la carga de niños y familias que participan. Tal y como ya se ha informado, la re-dosificación de los niños que participaron en los estudios drisapersen, se hará por etapas. Prosensa pretende facilitar el acceso a todos los pacientes que participaron previamente en los estudios drisapersen, siempre que se cumplan los criterios de seguridad. Estamos investigando las posibilidades de re-dosificación de los estudios restantes país por país y estamos trabajando actualmente en los plazos previstos para el siguiente grupo de países.
La página web de Prosensa www.prosensa.eu/patients-and-family/drisapersen-re-Dosificación, facilita el seguimiento de la información actualizada sobre el programa de re-dosificación de drisapersen y está disponible públicamente. Animamos a las familias y a los pacientes que han participado anteriormente en ensayos clínicos con drisapersen, a que permanezcan en contacto con el investigador en su zona, que es su principal punto de contacto.
Un saludo.
Giles Campion, MD – Director Médico y SVP de Investigación y Desarrollo.
Claire Leyten, PharmaD – Responsable de las Relaciones con los Grupos de Pacientes y principal punto de contacto para consultas de los pacientes y sus familias (patientinfo@prosensa.nl).
Fuente:
Prosensa Patient Group Communication August 2014
