Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Comunicado de UPPMD y TREAT-NMD acerca de Carmeseal-MD™.

Recientemente se anunció un programa de acceso rápido a Carmeseal-MD™ (Poloxámero 188, NF) (http://www.phrixuspharmaceuticals.com/news.php). La intención de este programa de acceso rápido a Carmeseal-MD™, era poner el fármaco a disposición de pacientes con distrofia muscular de Duchenne con déficits respiratorios y cardíacos a través de sus médicos especialistas como medicamento sin licencia (los llamados “Medicamentos Especiales”). La siguiente información se proporciona para explicar un poco más sobre este tipo de fármacos y lo que significa un programa de este tipo.

Este tipo de acceso a fármacos sin licencia, se conoce también como “Fármacos para pacientes concretos”. Recientemente en el sitio web de TREAT-NMD (http://www.treat-nmd.eu/resources/ethics/early-access-medicines-development/), se explicaron las diferentes vías de acceso rápido a medicamentos en desarrollo.

Cuando se solicita el acceso rápido a fármacos que se están probando en ensayos clínicos para una enfermedad en concreto, puede hacerse a través del llamado “uso compasivo”, siempre que éste sea aprobado por el sistema nacional salud, que aplicará la regulación correspondiente según los datos recogidos sobre los efectos secundarios y la eficiencia. Por el contrario, en el tipo de acceso rápido “Fármacos para pacientes concretos”, el médico solicita directamente el suministro de un medicamento al fabricante. Estos medicamentos no tienen que estar siendo evaluados en ensayos clínicos y no hay una regulación en cuanto a la recogida de datos de pacientes que son tratados con ellos, el tratamiento es responsabilidad del médico. No existe un mecanismo establecido para el pago, puede ser financiado a través de sistemas de seguros de salud, por el fabricante o por los propios pacientes. Todavía no se sabe qué mecanismo se utilizará para Carmaseal.

Carmeseal-MD™ aún no ha sido probado en ensayos clínicos para Duchenne. Se ha probado en modelos animales de distrofia muscular de Duchenne (ratones y perros), donde el tratamiento sistémico se ha traducido en la mejora de la función cardíaca y del diafragma (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/PubMed/21575230, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20234088), pero un trabajo reciente sobre el  tratamiento, mostró como resultado pérdida de la fuerza del músculo esquelético (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/%2024642557).

Uno de los efectos secundarios reportados del tratamiento con Carmeseal-MD™ es debilidad muscular, (https://www.spectrumchemical.com/MSDS/P1169ANSI-P1169AGHS.pdf).

Carmeseal-MD™ ha sido revisado por el NMD-TREAT Advisory Committee for Therapeutics (TACT) en 2010 http://www.treat-nmd.eu/resources/tact/reviews/past/p-188/ . El resumen publicado en la web de TREAT-NMD es el siguiente: “En resumen, el TACT recomienda que para que P-188 entre en ensayos clínicos en DMD, se requieren estudios adicionales pre-clínicos de la vía de acceso, la dosis y la frecuencia propuesta para humanos con enfermedades agudas y crónicas”. El TACT consideró importante, evaluar la acción del P-188 en conjunto con corticosteroides y en comparación con inhibidores de ACE, ya que éstos son actualmente los estándares de tratamiento para el cuidado en pacientes con DMD. TACT concluyó que, tras los estudios pre-clínicos y de toxicidad sugeridos,  se deberá realizar un estudio de dosificación  escalada, esencial para guiar el desarrollo, asegurar que se pueda determinar una dosis efectiva en la DMD y para poder tomar una decisión con respecto a realizar o no, un mayor desarrollo del P-188. En base a la evaluación de seguridad inicial y a la selección de la dosis, el siguiente paso sería un ensayo de dosificación escalada y aleatoria con placebo controlado, para establecer la beneficio potencial con tiempo suficiente para observar la remodelación cardiaca”.

En la actualización más reciente de Phrixus Pharmaceuticals en la web DuchenneConnect (https://www.duchenneconnect.org/en/clinical-trials/study-faq-sheets/650-carmeseal-md-poloxamer-188-nf.html, publicado en mayo de 2014), se estaban planeando ensayos clínicos con Carmeseal-MD™.

Fuente: www.treat-nmd.eu.

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