Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

DART Therapeutics continúa el desarrollo clínico de HT-100 para la distrofia muscular de Duchenne

DART Therapeutics continúa el desarrollo clínico de HT-100 para la distrofia muscular de Duchenne

Programa Clínico Fase 1b/2a de inscripción y dosificación en pacientes con DMD

Los datos clínicos preliminares se presentarán en una próxima conferencia médica

Cambridge, Mass.-12 de junio de 2014 – DART Therapeutics Inc., un innovadora empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha anunciado hoy que ha reanudado el desarrollo clínico de su principal fármaco candidato, HT-100 (halofuginona de liberación retardada) fármaco disponible por vía oral, de una pequeña molécula candidata, con la intención de reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración muscular saludable en los niños con DMD. La compañía continuará con la inscripción y dosificación de los pacientes con DMD en este estudio clínico en fase 1b/2a en curso para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes de HT-100, y explorar las tendencias de una serie de variables de eficacia. Los datos clínicos preliminares sobre las primeras cohortes de pacientes en este estudio serán presentados en la Conferencia 2014 New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle que se celebra del 29 junio al 2 julio 2014 en Chicago.

“Estamos muy contentos de continuar el desarrollo clínico de HT-100, a raíz de las interacciones positivas con la FDA”, dijo Marc B. Blaustein, director general de DART Therapeutics. “HT-100 tiene el potencial, no sólo de abordar las principales patologías asociadas con DMD, incluyendo la fibrosis y la inflamación, sino también para promover la regeneración muscular sana. Esperamos con interés la presentación de los datos preliminares sobre el estudio clínico en curso de fase la 1b/2a en las próximas semanas”.

El programa clínico multicéntrico de fase 1b/2a está inscribiendo 30 niños y jóvenes de 6 a 20 años con DMD, ambulatorios y no ambulatorios, lo que permite a los investigadores evaluar HT-100 en una amplia población de pacientes. El estudio está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una serie de dosis crecientes de HT-100. Además, el estudio también ha sido diseñado para evaluar las tendencias de una serie de biomarcadores exploratorios y variables de eficacia. Los biomarcadores del estudio incluyen medidas de derivados de plasma de la formación de fibrosis y la degradación en el músculo que han sido validado en otros estados de enfermedad. Los criterios de valoración de resultados clínicos incluyen la función motora y pruebas de fuerza muscular, así como medidas de la función pulmonar y cardíaca.

Acerca de HT-100

HT-100 (halofuginona de liberación retardada) disponible por vía oral, es un fármaco de una pequeña molécula diseñada para reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración de la fibra muscular sana en pacientes con DMD. HT-100, que se le ha concedido la designación huérfana para la DMD, tanto en los EE.UU. como en la UE, está siendo desarrollada por subsidiarios de DART de Halo Therapeutics, LLC.[space height=”HEIGHT”]
(Fuente: http://www.halotherapeutics.com/dart-therapeutics-continues-clinical-development-ht-100-duchenne-muscular-dystrophy/)

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