Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Debiopharm International SA y Solid Biosciences LLC, anuncian una colaboración conjunta en la investigación del uso de Alisporivir (Debio 025) en la distrofia muscular de Duchenne.

Debiopharm inicia los estudios preclínicos en animales DMD, junto con Solid Biosciences, compañía biotecnológica centrada en esta enfermedad.

Debiopharm International SA (Debiopharm), compañía perteneciente a Debiopharm Group ™, y Solid Biosciences, LLC, están orgullosos de anunciar el inicio de los estudios preclínicos de Alisporivir, en una enfermedad rara, la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). El objetivo de la colaboración es reforzar los datos conceptuales de las pruebas preclínicas existentes, en modelos adicionales de animales con DMD. Este trabajo preclínico, financiado en su totalidad por la empresa con sede en Lausana, llevará a continuación a que Debiopharm inicie y financie el desarrollo clínico de esta nueva y prometedora terapia para la DMD en un futuro próximo. Lausana, Suiza y Cambridge, EE.UU. – 08 de septiembre 2015 .

Alisporivir es un inhibidor no inmunosupresor de la ciclofilina, con múltiples y potenciales indicaciones y que ya ha sido probado en más de 1.500 pacientes durante el desarrollo clínico para la hepatitis C, lo que demuestra un perfil de seguridad aceptable. Alisporivir es capaz de prevenir la muerte de las células musculares mitocondriales dependientes y ha demostrado una actividad prometedora no solo en modelos preclínicos de DMD, sino también en las miopatías de Limb-Faja y Ullrich-Bethlem. El objetivo de esta colaboración es confirmar la eficacia del compuesto en un nuevo modelo de DMD que se asemeja más a la patología humana y permitir el inicio del desarrollo clínico para esta indicación.

“Estamos encantados de iniciar el desarrollo para la distrofia muscular”, dijo Thierry Mauvernay, Consejero Delegado de Debiopharm Group. Y agregó: “Estamos muy contentos de poder trabajar con Solid Biosciences en este programa, combinando nuestro profundo conocimiento de Alisporivir, con su gran experiencia en la DMD y su enfoque en buscar soluciones para estos jóvenes pacientes que sufren esta terrible enfermedad.”

“Nosotros, en Solid Biosciences, estamos orgullosos de asociarnos con Debiopharm”, dijo Ilan Ganot, fundador y CEO de Solid Biosciences. “Alisporivir tiene una excitante y potencial eficacia en la DMD y por nuestra parte, vamos a contribuir aportando nuestra experiencia en esta enfermedad para ayudar a avanzar en la aplicación de Alisporivir en los pacientes afectados por la DMD. Estoy especialmente agradecido a Bob McDonald y Ed Mascioli cuyo compromiso personal y profesional con los pacientes con DMD, se refleja en esta asociación”.

Acerca de distrofia muscular de Duchenne (DMD)

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una forma grave de distrofia muscular, ligada al cromosoma X y que afecta aproximadamente a 1 de cada 3500 varones. La DMD es causada por la ausencia de distrofina, una proteína estructural crítica para la protección del músculo esquelético y cardíaco y contra la lesión inducida por la contracción. Se caracteriza por la degeneración muscular progresiva y generalizada, los pacientes con DMD pierden la capacidad de caminar en la temprana adolescencia y la enfermedad progresa hasta la pérdida completa de la función superior del cuerpo. Los pacientes con DMD sufren de complicaciones cardiopulmonares progresistas, que son la principal causa de mortalidad entre los 20 y los 30 años de edad.

Para más información sobre esta enfermedad, visite:  www.parentprojectmd.org.

Acerca Debiopharm International SA

Debiopharm Group ™ es un grupo biofarmacéutico mundial con sede en Suiza, con cuatro empresas activas en el desarrollo de fármacos, la fabricación GMP de medicamentos patentados, diagnóstico y gestión de inversiones. Debiopharm International SA, se centra en el desarrollo de los medicamentos con receta que se dirigen a las necesidades médicas no cubiertas. La empresa desarrolla fármacos candidatos prometedores. Los productos son comercializados por socios farmacéuticos fuera de la concesión de licencias, para dar acceso al mayor número de pacientes en todo el mundo.

Para obtener más información acerca de Debiopharm Group ™, visite: www.debiopharm.com.

Acerca de Solid Biosciences, LLC

Solid Biosciences es una empresa de biotecnología con sede en Cambridge (EEUU), comprometida con el desarrollo de terapias para la distrofia muscular de Duchenne. Solid Biosciences está actualmente desarrollando moléculas pequeñas, terapias génicas y dispositivos médicos, todo orientado de las múltiples facetas de la DMD.

Para obtener más información acerca de Solid Biosciences, visite: www.solidbio.com.

Fuente: www.debiopharm.com

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