Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Declaración anual de la Junta General de Summit Therapeutics

Oxford, Reino Unido, 14 de julio 2015 – Summit Therapeutics plc (AIM: SUMM, NASDAQ: SMMT), la compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’) y C. difficile infección («CDI»), celebró hoy su Junta General de Accionistas a la 1:30 pm BST / 08:30 am EDT en las oficinas de Fasken Martineau, 17 Hanover Square, Londres, W1S 1HU. Durante la reunión, el Consejero Delegado de la Compañía, Glyn Edwards, hizo una declaración, una copia del cual se encuentra más abajo.

Declaración del presidente ejecutivo
«Los últimos 12 meses han sido un tiempo de progreso sustancial. Hemos visto a nuestros productos candidatos de plomo avanzar en los ensayos clínicos en pacientes, la ampliación de nuestras operaciones en los Estados Unidos, y también hemos recibido un fuerte respaldo financiero de los inversores destacados por el éxito NASDAQ oferta pública inicial. La Compañía está entrando ahora en un rico período de datos acercándonos a hitos clínicos clave en nuestros dos programas para el tratamiento de la DMD y la infección por C. difficile, respectivamente.

«Nuestro programa de modulación de utrofina para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, o DMD, procura tratar a todos los pacientes con esta enfermedad devastadora de pérdida de masa muscular. La modulación de Utrofina es un enfoque científico que tiene el potencial de retrasar o incluso detener la progresión de la DMD y sería aplicable a todos los pacientes con DMD, independientemente de los defectos genéticos subyacentes. Creemos también que podría ser complementaria a otro modificador de la enfermedad en el desarrollo de enfoques que sólo tratan pequeños subconjuntos de la población de pacientes.

«Estamos desarrollando una cartera de fármacos moduladores de utrofina mientras buscamos capitalizar nuestra posición de liderazgo establecido en este campo de investigación. Nuestro modulador de utrofina es SMT C1100, que ha completado la fase 1b del estudio clínico. Creemos que este es el primer tiempo de ensayo de un fármaco modulador de la utrofina y que se administrará a los pacientes con DMD. La Fase 1b ha logrado su objetivo primario con SMT C1100 siendo bien tolerado en todas las dosis probadas. Además, ha habido una excelente tasa de cumplimiento del paciente.

«Mientras que el ensayo no fue controlado con placebo, los datos reportados fueron alentadores ya que después de los diez días de tratamiento, se observó una reducción en los niveles de tres enzimas que son biomarcadores de daño muscular en pacientes con DMD. Las enzimas fueron CK, AST y ALT y, típicamente, los niveles de estas enzimas son bajos en personas que no tienen DMD, pero están elevados en pacientes con DMD, ya que la enfermedad debilita las células musculares, y las enzimas se filtran y se acumulan en la sangre. Creemos que la actividad de SMT C1100 es una posible explicación para los niveles inferiores de estas enzimas.

«Estos datos alentadores sobre SMT C1100 se logran con niveles de absorción del fármaco en el plasma sanguíneo de los pacientes que creemos que puede ser mejorados. En nuestro ensayo con voluntarios sanos Fase 1 en el año 2012, los niveles de plasma sanguíneo de SMT C1100 más altos se alcanzaron cuando el medicamento fue tomado con la comida. En nuestro estudio de fase 1b completado, los pacientes tomaron SMT C1100 con comida, pero todavía había variabilidad entre los pacientes, con los niveles plasmáticos de la mayoría similares a los de voluntarios sanos en ayunas en nuestro ensayo de fase I.

«Nuestro siguiente ensayo Fase 1b con dieta modificada que se realiza en pacientes con DMD tiene como objetivo aumentar los niveles plasmáticos de SMT C1100 en comparación con los observados en nuestro estudio de fase 1b anterior proporcionando a los pacientes una orientación alimentaria específica que recomienda proporciones equilibradas de grasas, proteínas e hidratos de carbono. Creemos que esa dieta tiene el potencial de aumentar la absorción de SMT C1100 en el plasma sanguíneo.

«El objetivo principal de este ensayo es ver un aumento en el número de niños que alcanzaron el nivel plasmático de destino más allá de la figura de 2 de cada 12 que se informó de nuestro ensayo en Fase 1b anterior. Si se observa una reducción en los biomarcadores de enzimas en el grupo de tratamiento en comparación con el placebo, esto también se espera que conduzca a la progresión de SMT C1100 en la Fase 2 de ensayos clínicos.

«Con la Fase 1b del ensayo con dieta modificada plenamente inscrito, esperamos con interés la presentación de datos de primera línea de esta prueba antes de finales de septiembre de 2015.

«También estamos trabajando con empresas líderes de formulación de desarrollao de nuevas formulaciones optimizadas paralelas de SMT C1100. Las nuevas formulaciones están mostrando mejoras prometedoras en estudios preclínicos, y tenemos la intención de avanzar en una o más de las nuevas formulaciones en los ensayos clínicos a finales de este año.

«Una vez que hemos alcanzado la exposición adecuada de SMT C1100 en pacientes con DMD, esperamos iniciar en el segundo semestre de 2015 un ensayo abierto de fase 2 en pacientes con DMD diseñados para evaluar los efectos a largo plazo de SMT C1100 en la salud muscular, la función y la seguridad. También planeamos iniciar un ensayo más grande controlado con placebo de fase 2 que se espera incluir sitios en Estados Unidos y Europa.

«Además, nuestra colaboración con los equipos de la Universidad de Oxford han visto un gran progreso con nuevos moduladores de utrofina y los resultados han sido presentados en congresos y publicados en la literatura científica. Creemos que estas colaboraciones tienen el potencial de dar lugar a la identificación de nuevas generaciones de moduladores de utrofina con mejores propiedades farmacéuticas y nuevos mecanismos de utrofina relacionados para ampliar nuestra cartera.

«Nuestro segundo programa está desarrollando un nuevo antibiótico llamado SMT19969 para el tratamiento de infecciones causadas por la bacteria Clostridium difficile.

«Tenemos una estrategia clara para nuestros dos programas. Nuestro objetivo estratégico para el programa de DMD es desarrollar de forma independiente un fármaco modulador de utrofina a través de ensayos clínicos y, si tiene éxito, comercializarla nosotros mismos en los Estados Unidos y Europa. Creemos que vamos a tener la capacidad de comercializar este programa nosotros mismos porque DMD es una enfermedad huérfana con una red concentrada de médicos y de grupos de defensa del paciente.

«Operativamente, la compañía fue capaz de lograr un hito importante tras la finalización de nuestra oferta pública inicial o IPO, de nuestras acciones de depósito americanas en el NASDAQ Global Market en los Estados Unidos. Esta oferta elevó el total de los ingresos brutos de $ 39.3 millones y el aumento acceso a una red más amplia de inversionistas especializados de salud. Los nuevos fondos están ayudando a avanzar en nuestros principales productos candidatos clínicos SMT C1100 y SMT19969, mientras que también apoya el desarrollo paralelo de nuestra cartera de moduladores de utrofina a medida que tratamos de mantener nuestra posición de liderazgo en el campo de la modulación de la utrofina.

«Los buenos progresos realizados por la empresa en el último año significan que estamos entrando en un período importante y esperamos informar de los resultados de ensayos clínicos tanto de los programas de DMD como de CDI antes de finales de 2015. Estamos muy entusiasmados con el potencial de cada uno de estos programas ya que buscamos establecer su potencial como tratamientos para condiciones que amenazan la vida. Me gustaría aprovechar esta oportunidad para agradecer a todos los pacientes y sus familias su participación en los diversos ensayos. Por último, en nombre de la Junta, me gustaría dar las gracias a todos los accionistas por su continuo apoyo. Esperamos poder informar sobre nuestro progreso futuro «.

 

Fuente:  Summit Therapeutics

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