El proyecto: “Reposicionamiento de fármacos para la Distrofia Muscular de Duchenne” se está llevando a cabo mediante el trabajo en conjunto de la empresa SOM Biotech y nuestro Departamento de Investigación.

El objetivo del presente proyecto es identificar nuevos tratamientos para la Distrofia Muscular de Duchenne. Se han seleccionado 2 moléculas moduladoras de la utrofina que están en fase de desarrollo avanzado.

Mediante la plataforma computacional de virtual screening de SOM Biotech, se han identificado moléculas potencialmente miméticas que ya están comercializadas para otras indicaciones y que podrían ser rápidamente desarrollados para tratar la DMD.

El proyecto implica obtener una prueba de concepto del potencial terapéutico de un nuevo fármaco huérfano mediante ensayos in vitro e in vivo con modelos de eficacia terapéutica, y una Fase II prueba de concepto en humanos.

Más información:  Som Biotech