Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Duchenne Parent Project España financia un nuevo proyecto de investigación de Sagetis Biotech

Sagetis Biotech SL es una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tecnologías poliméricas innovadoras para superar un desafío fundamental en el campo de la terapia génica: el desarrollo de vectores de administración seguros y eficaces.

Los virus adeno-asociados (AAVs) son los vectores virales más usados en el desarrollo de estrategias de terapia génica para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne, ya que son persistentes a largo plazo y han demostrado un excelente perfil de seguridad en muchos ensayos clínicos.

Sin embargo, los AAVs se enfrentan a varios desafíos para conseguir ser una terapia génica eficaz, como por ejemplo que entre el 30-80% de la población humana tiene anticuerpos capaces de neutralizar su transducción.

Resultados previos, obtenidos con un adenovirus diseñado para el tratamiento del cáncer de páncreas, han demostrado in vivo que mediante el recubrimiento con polímeros catiónicos se consigue una disminución de su captación por parte del hígado, una acumulación en el órgano diana y una protección para neutralizar los anticuerpos presentes.

Teniendo en cuenta estos resultados, el presente proyecto se basa en la hipótesis de trabajo que el recubrimiento de AAVs con estos polímeros, previamente usados para recubrir adenovirus, conseguirá modificar su tropismo, disminuyendo su presencia en el hígado y aumentando la transducción en los tejidos musculares, a la vez que protegerá las partículas virales frente anticuerpos neutralizantes capaces de bloquear su capacidad de transducción.

Esto permitiría aumentar la eficacia y duración de aquellas terapias en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne que utilizan AAVs como vectores de transducción.

 

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